Un gran avance científico podría revertir la acumulación de proteína Tau patológica, relacionada al Alzheimer.
Este avance científico de Alzheimer suma un nuevo capítulo prometedor gracias al trabajo de un equipo de científicas del CONICET, que logró desarrollar una estrategia terapéutica innovadora capaz de prevenir y revertir la acumulación de la proteína Tau patológica en modelos experimentales. Este hallazgo abre nuevas perspectivas en el abordaje de enfermedades neurodegenerativas que hoy no tienen tratamientos curativos.
Este avance representa un gran cambio para las personas con Alzheimer y otras tauopatías, ya que introduce un enfoque de medicina de precisión basado en microARNs artificiales y vectores virales. Los resultados fueron publicados en la revista Cell Press, marcando un hito en la investigación biomédica argentina.
Qué son las tauopatías y por qué son clave en el Alzheimer
Las tauopatías son un grupo de enfermedades neurodegenerativas caracterizadas por la acumulación anormal de la proteína Tau en el cerebro. Entre ellas se encuentran el Alzheimer, la demencia frontotemporal y ciertos tipos de parkinsonismo atípico como la Parálisis supranuclear progresiva.
En condiciones normales, la proteína Tau cumple una función esencial: estabiliza los microtúbulos, estructuras que permiten la correcta comunicación entre neuronas. Sin embargo, cuando sufre alteraciones, puede formar agregados tóxicos conocidos como “ovillos”, que dañan las neuronas y afectan funciones cognitivas como la memoria.
Además, estas formas patológicas tienen la capacidad de propagarse entre neuronas, lo que explica la progresión del deterioro cerebral en estas enfermedades. Este avance de Alzheimer resulta especialmente relevante porque apunta directamente a este mecanismo central del daño neuronal.
Una tecnología innovadora: microARNs y vectores virales
El equipo del INGEBI diseñó microARNs artificiales capaces de “silenciar” la producción de la proteína Tau patológica. Los microARNs son pequeñas moléculas que regulan la expresión genética, es decir, controlan qué proteínas produce una célula.
Lo innovador de este enfoque es su combinación con vectores virales, que actúan como vehículos para llevar estos microARNs específicamente a las zonas del cerebro afectadas. Esto permite una acción localizada, sostenida en el tiempo y con menor riesgo de efectos secundarios.
Según explicó la investigadora Elena Avale, este avance de Alzheimer no solo permite prevenir la acumulación de Tau, sino también revertirla en etapas donde la enfermedad ya está instalada, lo que representa un cambio significativo respecto a terapias actuales.
Resultados en modelos experimentales: reversión del daño
Para evaluar la eficacia de la terapia, el equipo trabajó con modelos animales que desarrollan una patología similar a las tauopatías humanas. Los microARNs fueron administrados cuando los animales ya presentaban síntomas, como deterioro cognitivo y alteraciones neuronales.
Seis meses después, los resultados fueron contundentes: los animales tratados mostraron mejoras en la memoria, normalización de la actividad neuronal y una reducción significativa de la proteína Tau patológica en las sinapsis. Estos hallazgos refuerzan la idea de que este avance de Alzheimer podría modificar el curso de la enfermedad.
Además, a diferencia de otras estrategias en desarrollo que eliminan la proteína Tau de forma global, esta técnica actúa desde el origen del problema: el ARN que da lugar a su producción, lo que la convierte en una alternativa más precisa y potencialmente más efectiva.
Próximos pasos: del laboratorio a los pacientes
Actualmente, esta tecnología está protegida por una patente internacional y se encuentra en una etapa clave: los estudios preclínicos. Estos permitirán evaluar su seguridad a largo plazo, optimizar su administración y validar su eficacia en modelos más complejos.
En paralelo, el equipo impulsa la creación de una empresa de base tecnológica para acelerar su desarrollo. El objetivo final es trasladar este avance de Alzheimer al ámbito clínico, donde podría beneficiar a pacientes que hoy solo cuentan con tratamientos paliativos.
Aun así, las investigadoras destacan que el camino hacia una terapia disponible para humanos es largo y requiere múltiples etapas de validación. Sin embargo, los resultados actuales representan un paso sólido en esa dirección.
Conclusión
El avance de Alzheimer logrado por científicas argentinas marca un punto de inflexión en la investigación de enfermedades neurodegenerativas. Al demostrar que es posible revertir la acumulación de Tau patológica incluso en etapas avanzadas, esta estrategia abre la puerta a tratamientos que podrían modificar el curso de estas patologías.
Aunque aún falta recorrer un largo camino hasta su aplicación clínica, este desarrollo posiciona a la ciencia argentina en la vanguardia de la medicina de precisión y ofrece una nueva esperanza para millones de personas afectadas por estas enfermedades.
Bibliografía
INGEBI – https://ingebi.conicet.gov.ar
Facal, C. L. et al. (2026). Artificial microRNAs targeting Tau enable post-symptomatic functional recovery in aged tauopathy mice. Molecular Therapy Nucleic Acids. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2026.102843
Facal, C. L. et al. (2024). Tau reduction with artificial microRNAs modulates neuronal physiology. Molecular Therapy. https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2024.01.033
CONICET – https://www.conicet.gov.ar
