Miastenia gravis en adolescentes: tratamiento en investigación

Descubre más información sobre el tratamiento que está estudiando la ciencia para tratar esta patología autoinmune en adolescentes.

La miastenia gravis es una afección que impacta con mayor frecuencia a los niños, representando aproximadamente el 15% de los casos. La variante conocida como “miastenia juvenil” suele incidir inicialmente en el nervio óptico y los nervios encargados de controlar los músculos oculares, provocando alteraciones visuales y ptosis palpebral.

Además de los desafíos visuales, esta condición puede manifestarse con dificultades en la articulación verbal y la deglución. La presencia de fatiga es un síntoma recurrente, intensificándose a lo largo del día.

La comprensión de los aspectos específicos de la miastenia gravis en niños es crucial para abordar adecuadamente sus implicaciones y mejorar la calidad de vida de los afectados

Tratamiento en investigación para adolescentes con miastenia gravis

Actualmente se está llevando adelante en Brasil un ensayo clínico de un prometedor fármaco denominado satralizumab, el cual ya ha obtenido autorización en Europa para tratar la neuromielitis óptica en niños mayores de 12 años.

El ensayo clínico de fase 3, en desarrollo tanto en Brasil como en otros países, tiene como objetivo comparar los efectos del satralizumab con un placebo (una inyección inofensiva) en casos de miastenia gravis generalizada. Este fármaco, administrado mediante inyecciones subcutáneas en el abdomen o muslo cada 4 semanas, es un anticuerpo monoclonal generado a partir de una inmunoglobulina.

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El satralizumab se adhiere prolongadamente al receptor de la interleuquina-6 (IL-6), una citoquina desencadenante de respuestas defensivas en el organismo. Al unirse a este receptor, se inhiben las señales que activan la producción de IL-6, previniendo la activación de los linfocitos B y T responsables de las reacciones autoinmunes inflamatorias.

La expectativa de este tratamiento es que contribuya a reducir significativamente los síntomas de la miastenia y minimice los brotes en niños y jóvenes. Hasta el momento, los ensayos indican que los efectos adversos previsibles del satralizumab incluyen un aumento en los niveles de colesterol y ciertos daños hepáticos.

Miastenia gravis: ¿Cómo postularse al estudio?

En Brasil, el ensayo del laboratorio Roche está actualmente abierto para jóvenes de entre 12 y 17 años que tengan diagnosticada miastenia gravis con varios grupos musculares comprometidos y con anticuerpos AChR confirmados.

– Se requiere que los jóvenes no hayan sido operados del timo (una cirugía que se recomienda a veces en la población infantil), ni que hayan sufrido una crisis miasténica en los últimos 3 meses, ni hayan recibido una vacuna a virus vivo o atenuado en los últimos 6 meses. 

– La mitad de los jóvenes participantes recibirá el fármaco innovador (junto a la terapia de base que ya recibía) durante 24 semanas, mientras que la otra mitad recibirá el placebo (junto con su terapia de base). Además de las inyecciones subcutáneas previstas cada 4 semanas, en la semana 2 se inyectará una dosis extra en ambos grupos. 

– La primera parte del ensayo (6 meses) será a ciegas, es decir, ni el investigador ni el paciente ni sus padres sabrán qué está recibiendo. En una segunda etapa, cuya duración se estima en 2 a 3 años, todos los participantes que hayan pasado por la primera etapa y lo deseen, recibirán satralizumab cada 4 semanas. 

– Durante todo el ensayo, se realizarán distintos estudios gratuitos a los jóvenes.

– Para participar, se requiere su asentimiento y, también, el consentimiento formal de los padres.

– Al cumplirse 6 meses del ensayo, se evaluarán mediante distintos scores o puntajes la capacidad de realizar actividades cotidianas (hablar, masticar, tragar, respirar, lavarse los dientes, peinarse, levantarse de una silla, etc.), la severidad de los síntomas y los cambios positivos en la calidad de vida. 

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Referencias bibliográficas:

Clinical Trials. A Study To Evaluate Efficacy, Safety, Pharmacokinetics, And Pharmacodynamics Of Satralizumab In Patients With Generalized Myasthenia Gravis. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04963270?cond=Myasthenia%20Gravis,%20Generalized&term=WN42636&rank=1#study-overview

O’Connell K, Ramdas S, Palace J. Management of Juvenile Myasthenia Gravis. Front Neurol. 2020 Jul 24;11:743. doi: 10.3389/fneur.2020.00743. PMID: 32793107; PMCID: PMC7393473.

Peragallo JH. Pediatric Myasthenia Gravis. Semin Pediatr Neurol. 2017 May;24(2):116-121. doi: 10.1016/j.spen.2017.04.003. Epub 2017 Apr 7. PMID: 28941526.