Un estudio clínico en fase II demuestra que unas gotas oftálmicas con RNAi podrían frenar la pérdida de la visión en pacientes con degeneración macular asociada a la edad.
La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) es una de las principales causas de pérdida de la visión en personas mayores. Hasta ahora, los tratamientos más comunes requerían inyecciones intraoculares. Sin embargo, una nueva alternativa podría cambiar esto: unas gotas oftálmicas con tecnología de silenciamiento génico (RNAi) que se aplican directamente en el ojo.
¿De qué se trata el estudio para la pérdida de visión?
La biotecnológica Sylentis, parte del Grupo PharmaMar, anunció resultados positivos del ensayo clínico en fase IIa con su molécula en investigación SYL1801, un tratamiento basado en RNAi (interferencia por ARN) administrado en forma de gotas.
El estudio se realizó en 99 pacientes con DMAE neovascular en Europa y evaluó tres niveles de dosis del medicamento durante 6 semanas. El objetivo era medir el cambio en la agudeza visual corregida (BCVA) entre el inicio y el final del tratamiento.
Resultados prometedores
El tratamiento con la dosis intermedia (25 mg/ml) demostró una mejora estadísticamente significativa en la agudeza visual al día 42 (p=0,045). Además:
- El 71,4 % de los pacientes en este grupo mantuvieron la visión durante el estudio.
- No se registraron efectos adversos graves relacionados con el fármaco.
- Se observaron cambios anatómicos positivos en el ojo que podrían estar relacionados con la acción del medicamento.
Lo más destacado es que por primera vez un tratamiento con RNAi administrado como gotas oftálmicas logra estos resultados, lo que representa una alternativa menos invasiva y más cómoda para los pacientes en comparación con las inyecciones.
¿Qué es el RNAi y por qué es importante para la pérdida de visión?
El RNAi o “interferencia por ARN” es una tecnología que bloquea selectivamente la producción de proteínas que causan enfermedades. En este caso, SYL1801 está diseñado para inhibir una proteína llamada NRARP, asociada a procesos degenerativos en la retina.
Este enfoque permite un tratamiento más específico, con menos efectos secundarios y potencialmente una frecuencia de aplicación menor.
¿Qué sigue?
Los resultados se presentaron en el congreso ARVO 2025 (Association for Research in Vision and Ophthalmology) y sientan las bases para avanzar a futuras fases clínicas. La meta es confirmar la eficacia a largo plazo de estas gotas y su seguridad en poblaciones más amplias.
De confirmarse, podrían convertirse en una nueva opción terapéutica para pacientes con DMAE, ofreciendo una forma más sencilla de preservar la visión con solo aplicar unas gotas.
Fuentes:
- Nota de prensa oficial de Sylentis (5 de mayo de 2025): Resultados positivos del estudio Fase IIa en pacientes con degeneración macular asociada a la edad.
- ClinicalTrials.gov – Estudio NCT04819269
- Asociación ARVO – Presentación oficial del estudio (mayo 2025)
