Última atualização há 3 meses

Estudo clínico para pessoas do sexo masculino e feminino de 12 a 85 anos de idade com bronquiectasia

904 pacientes em todo o mundo

Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança dos comprimidos CHF10196 (florensocatibe) em comparação com placebo em participantes do sexo masculino e feminino de 12 a 85 anos de idade com bronquiectasia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.
904Pacientes no mundo

Medicação / medicamento a ser usado

CHF10196
Florensocatibe

requisitos para o paciente

Até 85 Anos
Todos os gêneros

Requisitos médicos

Critérios de inclusão para o estudo principal:
Consentimento informado assinado e datado obtido antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo; Adolescentes: Consentimento informado por escrito obtido do(s) pai(s)/representante(s) legalmente autorizado(s) (de acordo com a regulamentação local) e assentimento por escrito ou verbal do participante (quando apropriado), obtido antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
Adultos: participante do sexo masculino ou feminino ≥18 e ≤85 anos de idade; Adolescentes: participante do sexo masculino ou feminino ≥12 e <18 anos de idade.
Adultos: IMC (índice de massa corporal) >18,5 kg/m² na triagem; Adolescentes: peso corporal >30 kg na triagem.
Histórico clínico consistente com bronquiectasia (tosse, produção crônica de escarro e/ou infecções respiratórias recorrentes) confirmado por leitura centralizada de uma tomografia computadorizada de tórax, com no máximo 5 anos de idade, demonstrando bronquiectasia afetando 1 ou mais lobos; Observação: Se não houver uma TC de tórax recente disponível, ou se os registros/laudo não estiverem disponíveis, uma nova TC de tórax será realizada durante o período de triagem.
Um histórico de pelo menos 2 exacerbações pulmonares tratadas com antibióticos, ou 1 exacerbação pulmonar tratada com antibióticos com fatores de risco adicionais (pontuação de Sintomas do SGRQ na triagem >40) nos 12 meses anteriores à triagem; Adolescentes: Um histórico de pelo menos 1 exacerbação pulmonar nos 12 meses anteriores à triagem.
VEF1 pós-broncodilatador ≥30% do valor previsto, calculado usando as equações de referência da Global Lung Function Initiative 2012; Nota: Caso a qualidade da espirometria pós-broncodilatador não seja considerada satisfatória de acordo com os critérios de aceitabilidade e usabilidade da ATS/ERS*, ela pode ser reavaliada no mesmo dia (após um período suficiente de repouso) ou uma vez antes da randomização, se não puder ser realizada no mesmo dia.
Os participantes podem ser.
Em terapia de base estável por pelo menos 3 meses antes da triagem.
Não em terapia de base no rastreamento e não planejando iniciar terapia de base.
Capaz de fornecer escarro na triagem (apenas adultos).
Atitude cooperativa e capacidade de ler/escrever, realizar todos os procedimentos relacionados ao estudo e usar dispositivo eletrônico, capacidade de entender os riscos envolvidos.
Se for do sexo feminino, a participante deve não ter potencial reprodutivo, ser cirurgicamente estéril, pós-menopáusica, ou ela e seu parceiro devem usar métodos adequados de contracepção** durante o estudo e por 90 dias após a última dose da intervenção do estudo. As participantes não devem doar óvulos durante o estudo e por 90 dias após a última dose do IMP (produto medicinal em investigação); Observação: em caso de contracepção hormonal, é necessário um método adicional não hormonal (método de barreira, de preferência preservativo masculino). O status de adolescentes do sexo feminino como não tendo potencial reprodutivo na triagem será monitorado em cada visita subsequente (exceto a visita de acompanhamento).
Se for do sexo masculino, o participante e sua parceira devem concordar em usar métodos adequados de contracepção** durante o estudo e por pelo menos 90 dias após a última dose da intervenção do estudo.
Critérios de inclusão para o estudo OLE (Extensão):
Consentimento informado por escrito do participante para a Fase OLE obtido antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo da Fase OLE; Adolescentes: Consentimento informado por escrito para a Fase OLE obtido do(s) pai(s)/representante(s) legal(is) (de acordo com a regulamentação local) e assentimento por escrito ou verbal do participante (quando apropriado), obtido antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo da Fase OLE.
Participantes (adultos ou adolescentes) que concluíram o período de tratamento da Fase Principal.
Participantes com adesão à intervenção do estudo ≥70% durante a Fase Principal.
Se for do sexo feminino, a participante deve ser de potencial não reprodutivo, esterilizada cirurgicamente, pós-menopáusica, ou ela e seu parceiro devem usar métodos adequados de contracepção* durante o estudo e por 90 dias após a última dose da intervenção do estudo. As participantes não devem doar óvulos durante o estudo e por 90 dias após a última dose da intervenção do estudo; Observação: em caso de contracepção hormonal, é necessário um método adicional não hormonal (método de barreira, de preferência preservativo masculino). O status de adolescentes do sexo feminino como não sendo de potencial reprodutivo na triagem será monitorado em cada visita subsequente (exceto a visita de seguimento).
Se for do sexo masculino, o participante e sua parceira devem concordar em usar métodos adequados de contracepção* durante o estudo e por pelo menos 90 dias após a última dose da intervenção do estudo. Os participantes não devem doar esperma durante o estudo e por 90 dias após a última dose da intervenção do estudo.
Critérios de inclusão para o estudo principal:
Participantes que tenham experimentado qualquer grau de exacerbação pulmonar ou estejam experimentando uma exacerbação pulmonar nas 4 semanas anteriores à triagem ou durante o período de triagem; Nota: Os participantes podem ser reavaliados para triagem somente após a recuperação e 4 semanas após a última dose do tratamento com antibióticos.
Diagnóstico atual de FC (fibrose cística) conforme determinado pelo Investigador.
Histórico conhecido de infecções oportunistas invasivas (tais como, mas não se limitando a histoplasmose, pneumocistose ou aspergilose) e/ou infecções anormalmente frequentes ou prolongadas, sugerindo um estado de imunocomprometimento, considerado pelo Investigador incompatível com a introdução de um inibidor de DPP1.
Diagnóstico de A1ATD -deficiência de alfa-1-antitripsina- (definida como nível sérico de A1AT <110 mg/dL) atualmente em tratamento com terapia de reposição; Nota: um resultado de teste prévio do nível sérico de A1AT para confirmar o diagnóstico será aceitável.
Participantes com diagnóstico de micobactérias não tuberculosas, infecção pulmonar ou TB (tuberculose), ou aspergilose broncopulmonar alérgica, atualmente em tratamento ou necessitando de tratamento, conforme determinado pelo Investigador.
Participantes recebendo uma terapia imunossupressora sistêmica para o tratamento de uma doença autoimune.
Histórico de malignidade nos últimos 5 anos (excluindo carcinoma basocelular da pele curado, carcinoma in situ e carcinoma papilífero da tireoide) ou tratamento de malignidade nos últimos 5 anos.
Ter hemoptise significativa (≥300 mL ou que requeira transfusão de sangue) nas 4 semanas anteriores à triagem ou durante o período de triagem.
Participantes com uma doença ou distúrbio concomitante grave que, na opinião do Investigador, possa colocar o participante em risco ao participar do estudo, ou interferir no tratamento, avaliação do participante, ou influenciar os resultados do estudo, ou apresentar problemas de adesão ao estudo. Exemplos incluem, mas não se limitam a, condições cardiovasculares (por exemplo, insuficiência cardíaca classe III ou IV da NYHA), condições pulmonares (por exemplo, fibrose pulmonar grave ou transplante de pulmão), doenças infecciosas (por exemplo, infecção grave por COVID-19), condições gastrointestinais, condições hepatobiliares (por exemplo, classe B ou C de Child-Pugh), condições renais graves (por exemplo, síndrome nefrótica grave), condições neurológicas (por exemplo, doenças desmielinizantes), condições musculoesqueléticas, endócrinas, metabólicas ou psiquiátricas.
Ter resultados elevados de testes de função hepática (ALT ou AST >2x LSN) ou ter bilirrubina >1,5x LSN na triagem (bilirrubina isolada >1,5x LSN é aceitável se a bilirrubina for fracionada e a bilirrubina direta <35%).
Ter um resultado anormal no teste de função renal (eGFR <60 mL/min pela fórmula CKD-EPI para adultos ou pela fórmula CKiD-U25 para adolescentes) na triagem.
Participantes com contagem absoluta de neutrófilos no sangue <1000/mm3 na triagem.
Participantes com histórico de abuso de álcool ou drogas nos 6 meses anteriores à triagem, de acordo com os critérios do DSM V.
Valores laboratoriais anormais clinicamente significativos no rastreamento que, na opinião do Investigador, podem colocar o participante em risco ao participar do estudo, ou interferir no tratamento ou na avaliação do participante, ou influenciar os resultados do estudo.
Doação de sangue ou perda de sangue (≥450 mL) menos de 2 meses antes da triagem.
Participantes que atualmente fumam tabaco ou que pararam de fumar nos 3 meses anteriores à triagem ou que não estejam dispostos a se abster de fumar durante a duração do ensaio; Nota: Qualquer forma de fumar (cigarros, cigarros eletrônicos, vaping, cannabis) é proibida durante todo o ensaio.
Introdução de novo tratamento crônico para NCFBE - bronquiectasia não fibrose cística - (antibióticos orais ou inalados, ICS (corticosteroides inalados) ou corticosteroides orais em baixa dose*), se iniciado <3 meses antes da triagem ou durante o período de triagem.
Uso de quaisquer agentes imunomoduladores (incluindo, mas não se limitando a: bortezomibe, ixazomibe, talidomida, ciclofosfamida, micofenolato, inibidores da Janus quinase, IFN-γ e azatioprina) ou tratamento crônico com corticosteroides orais em altas doses* dentro de 4 semanas antes da triagem ou durante o período de triagem.
Uso de indutores fortes de CYP3A (incluindo, mas não se limitando a: apalutamida, carbamazepina, enzalutamida, mitotano, fenitoína, rifampicina) nas 4 semanas anteriores à triagem ou durante o período de triagem.
Tratamento prévio com outro inibidor de DPP1 (dipeptidil peptidase 1) nos 6 meses anteriores ao rastreio ou durante o período de rastreio. Nota: Participantes que foram randomizados e receberam apenas placebo em estudos com inibidor de DPP1 são permitidos.
O participante deve tomar medicamentos concomitantes proibidos durante o estudo.
Recebeu alguma vacina viva atenuada nas 4 semanas anteriores à randomização Nota: A administração recente de uma vacina viva deve ser verificada na triagem. Se uma vacina viva tiver sido administrada, o participante deve aguardar 4 semanas antes de ser randomizado.
Participantes com condições médicas associadas à doença periodontal (a serem avaliadas por um periodontista ou dentista), definidas como qualquer dente que possa potencialmente causar dor ou infecção, conforme observado no exame oral, a menos que sejam corrigidas antes da visita de randomização (por exemplo, necrose pulpar); doença periodontal grave definida como ter medidas de profundidade de bolsa ≥6 mm em ≥2 dentes; mobilidade Classe 3 ou envolvimento de furca Classe 3; ou extração dentária programada durante o período do estudo.
Participantes com condições médicas conhecidas por estarem associadas ao início de ceratose palmoplantar não hereditária devem ser cuidadosamente avaliados pelo Investigador. A presença, gravidade e relevância clínica dessas condições devem ser avaliadas para determinar sua pertinência para a elegibilidade do estudo. Exemplos incluem hipotireoidismo, mixedema, linfedema crônico, acrocianose, livedo reticular, psoríase, líquen plano, artrite reativa (doença de Reiter/queratoderma blenorrágico), pitiríase rubra pilar, dermatite atópica, dermatite crônica das mãos ou de contato, dermatofitose crônica, cloracne, verruga vulgar extensa e queratoderma climatérico.
Medicamentos que podem causar queratodermia palmoplantar (incluindo, mas não se limitando a, inibidores de BRAF, inibidores de MEK, inibidores de tirosina quinase selecionados, retinoides sistêmicos e capecitabina) nas 4 semanas anteriores à randomização.
Diagnóstico estabelecido de infecção por hepatite B ou hepatite C. Participantes que adquiriram imunidade para infecção por HBV após vacinação são elegíveis (HBsAg negativo, HBsAb positivo e HBcAb negativo). Participantes com HBcAb positivo são elegíveis apenas se o nível de DNA do HBV for indetectável. Participantes positivos para anticorpo anti-HCV são elegíveis apenas se o RNA do HCV for negativo.
Infecção conhecida por HIV ou teste de sorologia positivo na triagem.
Intolerância conhecida e/ou hipersensibilidade a inibidores de DPP1 ou a qualquer um dos excipientes contidos na formulação utilizada no estudo. Um histórico de descontinuação de inibidores de DPP1 devido a uma reação adversa ao medicamento é critério de exclusão.
Diagnóstico clínico da síndrome de Papillon-Lefèvre.
ECG de 12 derivações anormal e clinicamente significativo na triagem ou antes da randomização que resulte em um problema médico ativo, que possa impactar a segurança do participante, a critério do Investigador. Participantes do sexo masculino com QTcF >450 ms e participantes do sexo feminino com QTcF >470 ms não podem ser incluídos (não aplicável para participantes com fibrilação atrial permanente e para participantes com marcapassos). Para participantes com idade de 12 a <18 anos, os valores de QTcF devem ser interpretados usando intervalos de referência normativos apropriados para a idade.
Participação em outro ensaio investigacional: participantes que tenham recebido um medicamento investigacional dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do produto administrado anteriormente (o que for mais longo) antes da triagem, ou participantes que tenham sido previamente randomizados no presente ensaio, ou participantes que estejam atualmente participando de outro ensaio clínico.
Somente para mulheres (adultas ou adolescentes): Mulheres grávidas ou lactantes, em que a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até a interrupção da gestação, confirmada por um teste laboratorial sérico positivo de β-hCG. Devem ser realizados testes de gravidez em soro e urina na triagem, e um teste de gravidez em urina deve ser realizado antes da randomização.
Participantes legalmente incapacitados ou participantes acomodados em um estabelecimento em decorrência de uma ordem oficial ou judicial.
Critérios de exclusão para o estudo OLE (Extensão):
Mulher grávida ou lactante.
RAMs*: Participantes que experimentaram uma RAM (definida como um EA avaliado pelo Investigador como possivelmente relacionado ao IMP) durante a Fase Principal não devem ser incluídos na Fase OLE, a menos que o Investigador considere que o EA não impediria sua participação segura e eficaz na Fase OLE.
SAEs em curso*: Participantes com SAEs em curso no momento da última visita da Fase Principal não devem ser incluídos na Fase OLE, a menos que o Investigador considere que o SAE em curso não impediria sua participação segura e eficaz na Fase OLE.
Alterações no histórico médico: Quaisquer alterações clinicamente significativas no histórico médico, exame físico/sinais vitais/análise laboratorial do participante; terapias concomitantes, documentadas na Fase Principal ou qualquer doença ou condição recém-identificada que possa, no julgamento do Investigador, colocar o participante em risco indevido.
Qualquer uso de medicamentos proibidos durante a Fase Principal que precise ser prolongado durante a Fase OLE.
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