Última atualização há 9 dias
ENERGIA 2: Avaliação da Eficácia e Segurança do INZ-701 em Bebês com Deficiência de ENPP1
12 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil
A Deficiência de ENPP1 é um transtorno genético ultra-raro em que mutações inativantes no gene ENPP1 levam a uma deficiência na enzima ENPP1.
ENERGY 2 (Estudo INZ701-105) é um estudo multicêntrico, de braço único, aberto, de Fase 3 para avaliar a eficácia e segurança do INZ-701 em lactentes com Deficiência de ENPP1.
O estudo consistirá em um Período de Triagem de até 60 dias, um Período de Tratamento de 52 semanas, um Período de Extensão de 52 semanas e uma Visita de Fim de Tratamento (EOT) 30 dias após a última dose de INZ-701.
Inozyme Pharma
1Locais de pesquisa
12Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Deficiência de ENPP1
Medicação / medicamento a ser usado
INZ-701
requisitos para o paciente
Até 1 Ano
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Lactente com idade ≤ 1 ano no momento da inscrição.Diagnóstico confirmado de deficiência de ENPP1, com base em testes genéticos.Características clínicas consistentes com a calcificação arterial generalizada da infância (GACI) (por exemplo, calcificação vascular ou envolvimento cardíaco).Clinicamente estável para participar de um estudo de tratamento de 52 semanas.Consentimento informado por escrito fornecido por um pai ou responsável legal.
- Recebendo cuidados paliativos ou de fim de vida.Tratamento anterior com INZ-701, a menos que tenha sido recebido através de um programa de acesso expandido aprovado.Participação simultânea em outro ensaio clínico intervencionista.Cirurgia maior planejada durante o período do estudo que interferiria na participação no estudo.
Sites
Hospital Universitario Pedro Ernesto
Incorporando
EstudoEnergy 2
PatrocinadorInozyme Pharma
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Deficiência de ENPP1
Requisitos
Até 1 AnoTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07473973
