Última atualização há 14 dias
Um Estudo para Avaliar a Segurança e Eficácia do Nizubaglustat (AZ-3102) em Pacientes com Gangliosidose GM2 ou Doença de Niemann-Pick Tipo C
21 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil
Este é um estudo multicêntrico, aberto, para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia do Nizubaglustat em pacientes do sexo masculino ou feminino com GM2 gangliosidose de início tardio ou doença NPC em duas coortes:
- Coorte 1: Pacientes que participaram anteriormente do Estudo de Fase 2 AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) e desejam continuar neste estudo aberto.
- Coorte 2: Aproximadamente 10 pacientes com doença NPC, com idade ≥12 anos que receberam dose completa de Miglustat por mais de 12 meses, têm doença estável ou em piora nas 2 visitas clínicas anteriores e que desejam interromper o tratamento com Miglustat e fazer a transição para Nizubaglustat.
Azafaros A.G.
3Locais de pesquisa
21Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doença de armazenamento lisossômico
Gangliosidose GM2
Doença de Niemann-Pick tipo C
Medicação / medicamento a ser usado
Nizubaglustat
requisitos para o paciente
De 12 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Coorte 1 (pacientes com NPC e GM2): Foram randomizados para o Estudo de Fase 2 AZA-001-5A2-01.Cohorte 2 (pacientes com NPC): Ser do sexo masculino ou feminino com idade ≥12 anos.Coorte 2 (pacientes com NPC): Têm um diagnóstico confirmado geneticamente de doença NPC.Coorte 2 (pacientes com NPC): Receberam tratamento com Miglustato em dose completa por pelo menos 12 meses e experimentaram estabilização da doença ou piora com o tratamento nas 2 visitas clínicas anteriores.Coorte 2 (pacientes com NPC): Pacientes que apresentam melhora clínica com Miglustat nos 3 meses anteriores não devem ser considerados para este estudo.Cohorte 2 (pacientes com NPC): Desejam mudar o tratamento para Nizubaglustat para sua doença NPC.Cohorte 2 (pacientes com NPC): Participantes do Estudo de Fase 2 AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) que foram transferidos para Miglustat podem ser elegíveis para a Cohorte 2 se atenderem a todos os outros critérios.A participação é apoiada e considerada benéfica pelo Investigador Principal.Esteja disposto e capaz de ser avaliado para todas as avaliações do protocolo.O participante, pai e/ou responsável legal pode ler, entender e assinar o formulário de consentimento informado.Quando apropriado, o consentimento também será solicitado para participantes que não atingiram a maioridade.
- Um teste de gravidez sérico positivo (apenas testado em mulheres em idade fértil).Mulher planejando amamentar durante o estudo.Qualquer evento/condição médica que impeça a participação no estudo com base no julgamento do Investigador Principal.Participação em outro estudo intervencionista ou não intervencionista ou programa de acesso antecipado.
Sites
Instituto Fernandes Figueira
Instituto de Proteção à Infância Dr. Raul Carneiro
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
EstudoPRISMA
PatrocinadorAzafaros A.G.
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Gangliosidose GM2Doença de Niemann-Pick tipo C
Requisitos
De 12 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07399704
