Última atualização há 44 horas

Estudo clínico para crianças e adolescentes com leucemia mieloide crónica com cromossoma Philadelphia positivo

50 pacientes em todo o mundo

Estudo para Determinar a Eficácia e Segurança de Asciminibe em Pacientes Pediátricos com LMC-FC Ph+

Disponível em Brazil, United States

Este é um estudo multicêntrico, aberto, de grupo único, de asciminibe em participantes pediátricos com idades de 1 a <18 anos com LMC-FP Ph+ recém-diagnosticada e previamente tratados com tratamento com ITK, com ou sem mutação T315I.

Não há duração fixa do tratamento do estudo para os participantes. O estudo terminará 5 anos (240 semanas) após os últimos participantes incluídos receberem sua primeira dose de tratamento no estudo. O objetivo é ter acompanhamento suficiente para segurança, incluindo crescimento e desenvolvimento, e eficácia.

Novartis Pharmaceuticals

50Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Leucemia

Leucemia mieloide crónica com cromossoma Philadelphia positivo

Medicação / medicamento a ser usado

Asciminibe

requisitos para o paciente

Até 18 Anos

Todos os gêneros

Requisitos médicos

: O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo.
Participantes do sexo masculino ou feminino com 1 e < 18 anos de idade no momento da inclusão no estudo.
Diagnóstico de CML-CP (Apperley et al 2025) com confirmação citogenética de cromossomo Philadelphia positivo (Ph+).
Para participantes com CML-CP diagnosticada recentemente dentro de 3 meses após a triagem OU 5 Para participantes com CML - CP com alto risco de desenvolver resistência ou intolerância ao TKI anterior.
Resposta desfavorável ao TKI é definida de acordo com as diretrizes de Apperley et al 2025 como:
Aos três meses após o início da terapia: razão BCR::ABL1 > 10% IS (se confirmada dentro de 1-3 meses).
Aos seis meses após o início da terapia: razão BCR::ABL1 > 10% IS.
Aos doze meses após o início da terapia: razão BCR::ABL1 > 1% IS.
Em qualquer momento, perda da resposta anterior.
Em qualquer momento, mutações BCR::ABL1 resistentes emergentes ou ACA de alto risco de tratamento prévio com TKI, conforme os resultados dos testes locais.
Intolerância a TKI é definida como.
Intolerância não hematológica: participantes com toxicidade de grau 3 ou 4 durante a terapia (nesse caso, o paciente é elegível independentemente de ter havido ou não redução da dose); ou com toxicidade persistente de grau 2 não responsiva ao manejo ideal, incluindo ajustes de dose (a menos que a redução da dose não seja considerada do melhor interesse do paciente se a resposta já for subótima).
Intolerância hematológica: participantes com toxicidade de grau 3 ou 4 (contagem absoluta de neutrófilos [ANC] ou plaquetas) durante a terapia que é recorrente após redução da dose para as doses mais baixas do TKI.
Evidência de transcrito BCR::ABL1 típico [e14a2 e/ou e13a2] no momento da triagem, que sejam passíveis de quantificação padronizada por RQ-PCR.
Estado funcional: Karnofsky ≥ 50% para participantes ≥ 16 anos de idade, e Lansky ≥ 50 para participantes < 16 anos de idade no momento da triagem.

: Fase crônica secundária (FC) conhecida da LMC após progressão prévia para Fase Acelerada (FA)/Fase Blástica (FB).
Tratamento prévio com transplante de células-tronco hematopoéticas.
Paciente planejado para se submeter a transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas.
Presença conhecida de uma mutação BCR::ABL1 com resistência conhecida ao tratamento do estudo, de acordo com a versão pública mais recente das diretrizes clínicas internacionais de LMC (por exemplo, as diretrizes de tratamento de LMC da NCCN v 1.2026 e Apperley et al 2025) em qualquer momento antes da entrada no estudo.

PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals

Tipo de estudoIntervencionista

Patologias

Leucemia mieloide crónica com cromossoma Philadelphia positivo

Requisitos

Até 18 AnosTodos os gêneros

ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov

NCT07354074