Última atualização há 9 dias
Um Estudo para Investigar a Eficácia e Segurança da Profilaxia com Fitusiran em Participantes Masculinos com Idade de 1 a Menos de 12 Anos com Hemofilia A ou B
85 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, United States
A duração do tratamento com fitusiran será de até 160 semanas para o braço fitusiran-não tratado e até 60 semanas para o braço de continuidade.
Sanofi
85Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hemofilia
Hemofilia a
Hemofilia b
Medicação / medicamento a ser usado
Fitusiran
requisitos para o paciente
Até 11 Anos
Masculino
Requisitos médicos
- Os participantes que não foram previamente expostos ao fitusiran são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem.O participante deve ter entre 1 e <12 anos de idade no momento da inscrição.Os participantes devem ter hemofilia A ou B severa (FVIII <1% ou FIX ≤2%) conforme evidenciado por uma medição de laboratório central na triagem ou evidência documentada em prontuário médico.Os participantes devem atender ao status de inibidor ou não inibidor conforme definido abaixo.Inibidor: Requerendo o uso de BPA para profilaxia ou BPA como terapia sob demanda para qualquer episódio de sangramento por pelo menos os últimos 3 meses antes da triagem, e atender a um dos seguintes critérios de resultados do ensaio de Bethesda modificado de Nijmegen.Título de inibidor de ≥0,6 BU/mL na triagem.Título de inibidor de <0,6 BU/mL na triagem com evidência de prontuário médico de 2 títulos consecutivos ≥0,6 BU/mL.Títulação de inibidor de <0,6 BU/mL na triagem com evidência em prontuário médico de 1 títulação de inibidor ≥0,6 BU/mL e um histórico de resposta anamnésica, ou reação alérgica grave (por exemplo, anafilaxia) ou síndrome nefrótica.Não inibidor: Requerendo o uso de concentrados de fator de coagulação (CFCs) para profilaxia ou CFCs como terapia sob demanda para quaisquer episódios de sangramento nos últimos 3 meses antes da triagem, e atender a cada um dos seguintes critérios.Título do inibidor do ensaio de Bethesda modificado de Nijmegen de <0,6 BU/mL na triagem.Nenhum uso de BPA para tratar episódios de sangramento nos últimos 3 meses antes da triagem.Os participantes devem ter acesso venoso periférico adequado, conforme determinado pelo Investigador, para permitir as coletas de sangue exigidas pelo protocolo do estudo.Masculino: Não há requisitos contraceptivos para este estudo, exceto onde exigido pela legislação local.Capaz de fornecer consentimento/assentimento informado por escrito e assinado. Um consentimento informado por escrito e assinado deve ser obtido dos pais/tutor legal (doravante referido como 'pai'), assim como um assentimento por escrito ou oral obtido do participante, de acordo com os requisitos locais e nacionais.
- Participantes que não foram expostos anteriormente ao fitusiran são excluídos do estudo se qualquer um dos seguintes critérios se aplicar.Distúrbios hemorrágicos coexistentes conhecidos além da hemofilia A ou B.Presença de doença hepática clinicamente significativa.Antecedentes de síndrome do anticorpo antifosfolípide.Antecedentes de tromboembolismo arterial ou venoso, não relacionado a um acesso venoso permanente.Qualquer condição (por exemplo, preocupação médica) que, na opinião do Investigador, tornaria o participante inadequado para a dosagem ou que poderia interferir na conformidade do estudo, na segurança do participante e/ou na participação do participante na conclusão do período de tratamento do estudo.Antecedentes de múltiplas alergias a medicamentos ou antecedentes de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou GalNAc.Indivíduos com um cateter intravascular central ou periférico, com antecedentes de complicações de acesso venoso (como infecções, trombose) que levaram a hospitalização e/ou terapia anticoagulante sistêmica nos últimos 12 meses.Na triagem, necessidade antecipada de cirurgia durante o estudo ou cirurgia planejada agendada para ocorrer durante o estudo.Conclusão de um procedimento cirúrgico dentro de 14 dias antes da triagem, ou atualmente recebendo infusão adicional de BPA para hemostasia pós-operatória.Antecedentes de intolerância a injeção(ões) SC.Participação atual na terapia ITI.O uso de emicizumabe (Hemlibra®) ou qualquer tratamento de manejo de sangramentos que não seja por fator dentro de 6 meses antes da triagem.Terapia gênica anterior.Participação atual ou futura em outro estudo clínico, programado para ocorrer durante este estudo, envolvendo um produto investigacional diferente de fitusiran ou um dispositivo investigacional.Atividade AT <60% na triagem, conforme determinado pela análise do laboratório central.Transtorno trombofílico coexiste.Presença de uma infecção ativa pelo vírus da Hepatite C.Presença de infecção aguda pelo vírus da hepatite A ou hepatite E.Presença de infecção aguda ou crônica pelo vírus da hepatite B.Contagem de plaquetas ≤100 000/μL.Presença de infecção aguda na triagem.Vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo com uma contagem de CD4 de <400 células/μL.Taxa de filtração glomerular estimada ≤45 mL/min/1,73 m² (usando a fórmula de Schwartz).
EstudoATLAS-KIDS
PatrocinadorSanofi
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Hemofilia aHemofilia b
Requisitos
Até 11 AnosMasculino
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07285460
