Última atualização há 5 dias
Um estudo para aprender sobre os efeitos do Salanersen (BIIB115) no movimento e sua segurança quando administrado antes do aparecimento dos sintomas em bebês com atrofia muscular espinhal (AME) diagnosticada geneticamente
30 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Brazil
Para a Parte 1 do estudo, o objetivo primário é avaliar a eficácia clínica de salanersen em participantes com AME diagnosticada geneticamente, e o objetivo secundário é avaliar a segurança e a tolerabilidade, a farmacocinética (PK) e o efeito sobre biomarcadores após o tratamento com salanersen em participantes com AME diagnosticada geneticamente.
Para a Parte 2 do estudo, o objetivo primário é avaliar a eficácia clínica de longo prazo de salanersen em participantes com AME diagnosticada geneticamente, e o objetivo secundário é avaliar a segurança e a tolerabilidade de longo prazo, a PK e o efeito sobre biomarcadores após o tratamento com salanersen em participantes com AME diagnosticada geneticamente.
Biogen
1Locais de pesquisa
30Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Atrofia muscular espinhal
requisitos para o paciente
Até 42 Dias
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- ≤42 dias de idade na primeira dose de salanersen.Documentação genética de deleção homozigótica do gene 5q SMA ou mutação ou mutação heterozigótica composta.Duas ou três cópias do gene do neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2).Amplitude do potencial de ação muscular composto ulnar (CMAP) ≥2 milivolt (mV) na triagem e no pré-dose do Dia 1.Peso corporal ≥3º percentil para a idade com base nos Padrões de Crescimento Infantil da Organização Mundial da Saúde (OMS) no momento do consentimento informado.
- Quaisquer sinais ou sintomas clínicos na Triagem ou no Dia 1 antes da dose que, na opinião do Investigador, sejam fortemente sugestivos de SMA.Areflexia no exame neurológico no bíceps, joelho ou tornozelo na Triagem ou no Dia 1 antes da dose.Hipoxemia (saturação de oxigênio <96% acordado ou dormindo sem qualquer oxigênio suplementar ou suporte respiratório, ou para altitudes >1000 metros (m), saturação de oxigênio de <92% acordado ou dormindo sem qualquer oxigênio suplementar ou suporte respiratório).Diagnóstico de síndrome do desconforto respiratório neonatal que necessite de terapia de reposição de surfactante ou suporte ventilatório invasivo.Algum motivo, anatômico ou de outra natureza (incluindo resultados laboratoriais de hematologia/coagulação), que apresente risco aumentado de complicação dos procedimentos de punção lombar ou das avaliações de segurança.Qualquer tratamento prévio com uma terapia modificadora da doença aprovada para AME (por exemplo, nusinersena, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA] e/ou risdiplam), uma terapia inibidora de miostatina ou um medicamento investigacional administrado para o tratamento de AME.
Sites
Hospital da Criança de Brasília José Alencar
Incorporando
EstudoSTELLAR-1
PatrocinadorBiogen
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Atrofia muscular espinhal
Requisitos
Até 42 DiasTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07221669
