Última atualização há 25 dias
Um Estudo para Avaliar a Segurança e Eficácia do Nizubaglustato Oral (AZ-3102) nas Formas Tardias Infantis e Juvenis de Gangliosidose GM1 ou Gangliosidose GM2
75 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, Argentina, United States
Por favor, veja NCT #07054515 para informações sobre o Protocolo Master AZA-001-301
OBJETIVO PRINCIPAL
O objetivo principal deste estudo é demonstrar a eficácia superior nas manifestações ataxicas com a administração oral de nizubaglustat em comparação com placebo quando administrado ao longo de 18 meses em participantes com formas tardias infantis e juvenis de gangliosidose GM1/GM2
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS
I. Avaliar a eficácia adicional nas manifestações ataxicas e não ataxicas comparando a administração de nizubaglustat com placebo quando administrado ao longo de 18 meses em participantes com formas tardias infantis e juvenis de gangliosidose GM1/GM2
II. Avaliar as propriedades farmacocinéticas (PK) do nizubaglustat após a administração da primeira dose (Visita 1) e em estado de equilíbrio após múltiplas doses diárias
III. Avaliar os efeitos farmacodinâmicos (PD) do nizubaglustat
IV. Avaliar a segurança e a tolerabilidade da administração diária oral de nizubaglustat em comparação com placebo, quando administrado ao longo de 18 meses em participantes com formas tardias infantis e juvenis de gangliosidose GM1/GM2
Azafaros A.G.
5Locais de pesquisa
75Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doença de armazenamento lisossômico
Gangliosidose GM1
Gangliosidose GM2
Medicação / medicamento a ser usado
Nizubaglustat
requisitos para o paciente
De 4 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Gangliosidose GM1 ou Tay-Sachs confirmada, Sandhoff ou variante GM2AB.Participantes do sexo masculino e feminino com 4 anos ou mais no momento do consentimento informado.Início dos sintomas neurológicos de 1 a 10 anos.Nível de deficiência na linha de base: Distúrbios ataxicos com uma pontuação total SARA de ≥3 e ≤30 na linha de base.Mulheres em idade fértil que são sexualmente ativas dispostas a seguir as orientações contraceptivas.Participantes do sexo masculino com uma parceira feminina em idade fértil dispostos a seguir as orientações contraceptivas.
- Um histórico de condições médicas diferentes de gangliosidose GM1 ou GM2 que, na opinião do Investigador Principal, comprometeriam o rigor científico ou a interpretação dos resultados.Peso corporal de <10 kg.A presença de outra doença neurológica.A presença de comprometimento hepático moderado ou grave.A presença de comprometimento renal moderado ou severo.Contagem de plaquetas de <100x10^9/L.A dose de qualquer tratamento anti-epiléptico não estava estável e/ou um novo tratamento anti-epiléptico foi prescrito no mês anterior à linha de base.Uso prévio de um medicamento investigacional dentro dos 3 meses antes da Triagem ou participação anterior em um estudo clínico envolvendo terapia gênica ou transplante de células-tronco dentro de 2 anos anteriores à Triagem.Um teste de gravidez sérico positivo para mulheres em idade fértil.
Sites
Hospital de Niños de la Santísima Trinidad - Córdoba
Hospital Universitario Austral - Pilar
Hospital Pequeno Príncipe
Instituto Fernandes Figueira
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
PatrocinadorAzafaros A.G.
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Gangliosidose GM1Gangliosidose GM2
Requisitos
De 4 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07082543
