Última atualização há 44 horas
Estudo de Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de GB221 em Bebês com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1
22 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil
Gemma Biotherapeutics
1Locais de pesquisa
22Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Atrofia muscular espinhal
Medicação / medicamento a ser usado
GB221
requisitos para o paciente
Até 12 Meses
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Participantes Sintomáticos: Diagnóstico de SMA Tipo 1 baseado na análise de mutação genética com mutações bi-alélicas de SMN1 (deleção ou mutações pontuais) e até 3 cópias de SMN2.Participantes Sintomáticos: Os participantes devem ter entre 2 semanas a < 12 meses de idade no momento da dosagem, com início da doença durante os primeiros 6 meses de vida.Participantes Pré-sintomáticos: Em risco de AME Tipo 1 com base na análise de mutação genética com mutações bi-alélicas de SMN1 (deletação ou mutações pontuais) e até 2 cópias de SMN2.Participantes Presintomáticos: Os participantes devem ter de 2 semanas a < 5 meses (< 150 dias) de idade no momento da dosagem.
- Qualquer infecção viral ativa suspeita ou confirmada na linha de base de triagem (incluindo HIV, Hepatite B ou C, ou vírus linfotrópicos humanos de células T [HTLV]).Antecedentes de suporte ventilatório invasivo (traqueostomia com pressão positiva) ou oximetria de pulso <95% de saturação.Terapia imunossupressora em andamento ou terapia imunossupressora dentro de 3 meses após o início do estudo (por exemplo, corticosteroides, ciclosporina, tacrolimus, metotrexato, ciclofosfamida, imunoglobulina intravenosa, rituximabe).Participação em um recente ensaio clínico de tratamento de SMA que, na opinião do Investigador, cria riscos desnecessários para a transferência de genes.Histórico anterior de terapia gênica para qualquer indicação, transplante hematopoiético ou transplante de órgão sólido.Sujeitos com escoliose severa.Alergia conhecida ou hipersensibilidade à prednisolona ou a outros glucocorticosteroides ou a seus excipientes.
Sites
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Incorporando
PatrocinadorGemma Biotherapeutics
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Atrofia muscular espinhal
Requisitos
Até 12 MesesTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07070999
