Última atualização há 11 dias
Estudo de Fase 2 Avaliando Rapcabtagene Autoleucel em Participantes com Esclerose Sistêmica Cutânea Difusa
96 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Brazil
Este é um estudo de fase 2, multi-partes, de cinco anos, randomizado, aberto, com avaliador cego, multicêntrico para avaliar a eficácia e segurança do rapcabtagene autoleucel versus rituximabe em participantes com esclerose sistêmica cutânea difusa refratária severa (dcSSc). Este estudo compreende duas coortes:
- Uma Coorte de Início que recruta participantes para receber rapcabtagene autoleucel.
- Uma Coorte Randomizada que recruta participantes para receber rapcabtagene autoleucel ou rituximabe. Participantes no braço do rituximabe cuja doença não está totalmente controlada podem receber tratamento com rapcabtagene autoleucel assim que o participante for confirmado como elegível de acordo com o protocolo.
Após o término do estudo, os participantes que receberam infusão de rapcabtagene autoleucel entrarão em um período de acompanhamento a longo prazo (LTFU) após a infusão de rapcabtagene autoleucel. Este LTFU será descrito em um protocolo de estudo separado.
Novartis Pharmaceuticals
96Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Esclerose sistêmica
Esclerose sistêmica cutânea difusa
Medicação / medicamento a ser usado
Rapcabtagene Autoleucel
Esclerodermia, Difusa
requisitos para o paciente
Até 70 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- O participante deve cumprir os critérios de classificação do American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism de 2013 para esclerose sistêmica e atender à classificação do subtipo de esclerose sistêmica cutânea difusa (dcSSc) de acordo com LeRoy.Início da doença a partir dos primeiros sintomas não-Raynaud atribuíveis à SSc (por exemplo, mãos inchadas, esclerodermia, úlceras digitais, artralgia, dispneia) dentro de 7 anos antes da visita de Triagem.Doença sistêmica esclerose progressiva severa definida por pelo menos um dos seguintes.Doença pulmonar intersticial associada à esclerose sistêmica progressiva.Esclerose sistêmica progressiva severa da pele.Envolvimento cardíaco associado à esclerose sistêmica clinicamente significativo na triagem.Todas as vacinações recomendadas foram recebidas de acordo com as diretrizes institucionais, locais ou globais para pacientes imunocomprometidos.
- Qualquer condição durante a Triagem que possa impedir uma eliminação completa dos medicamentos conforme exigido pelo protocolo ou que possa, de outra forma, tornar o participante inelegível para a terapia CAR-T anti-CD19 e para a participação adicional no estudo, conforme julgamento do Investigador.Participantes com antecedentes de hipersensibilidade a excipientes em rapcabtagene autoleucel ou a rituximabe.Qualquer participante para quem o tratamento com rituximabe seja clinicamente inadequado na opinião do investigador.Quaisquer condições médicas que não estejam relacionadas à SSc que, na opinião do Investigador, comprometem a capacidade do participante de tolerar a linfodepleção e a terapia com células CAR-T anti-CD19.Doença reumática além da dcSSc, (exceto síndrome de Sjogren secundária ou miopatia esclerodérmica), incluindo esclerose sistêmica cutânea limitada (lcSSc) ou esclerodermia sine esclerodérmica na triagem.Participantes com hipertensão pulmonar pré-existente.Patologia renal significativa na triagem.Participantes com hipertensão estágio II não controlada na triagem.Vacinação com vacinas atenuadas vivas dentro de 6 semanas antes da randomização.
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Esclerose sistêmica cutânea difusa
Requisitos
Até 70 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06655896
