Última atualização há 32 dias
Estudo de Pesquisa Pessoas com Doença Falciforme
408 pacientes em todo o mundo
Um Estudo Global de Fase 3, Randomizado, Duplo-cego e Controlado por Placebo Avaliando a Eficácia e Segurança do Etavopivat em Adolescentes e Adultos com Doença Falciforme.
Disponível em Colombia, Brazil, United States
Novo Nordisk A/S
4Locais de pesquisa
408Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Anemia falciforme
Medicação / medicamento a ser usado
Etavopivat
requisitos para o paciente
De 12 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Masculino ou feminino.Idade de 12 anos ou mais no momento da assinatura do termo de consentimento informado.Diagnóstico confirmado de doença falciforme: Documentação do genótipo da doença falciforme (SCD) (HbSS, HbSβ0-talassemia ou outras variantes de síndrome da célula falciforme) com base no histórico anterior de testes laboratoriais ou resultados de testes de triagem de laboratório central. O genotipagem molecular não é requerida. O genótipo da SCD pode ser determinado a partir dos resultados da eletroforese de hemoglobina (Hb), cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC) ou testes similares. Observe que a eletroforese de Hb é realizada pelo laboratório central durante a triagem.Ter de 1 a 15 episódios de crises vaso-oclusivas (CVO) documentados nos 12 meses anteriores à triagem. A documentação deve existir no prontuário do participante antes da randomização. Eventos baseados apenas na recordação do participante, sem documentação de apoio, não devem ser contados para elegibilidade.Hb maior ou igual a (≥) 5,0 e menor ou igual a (≤) 10,0 g/dL (maior ou igual a (≥) 50 e menor ou igual a (≤) 100 g/L) na triagem.
- Mais de 15 COVs nos últimos 12 meses antes da triagem documentados no prontuário médico do participante. Eventos baseados apenas na recordação do participante, sem documentação de apoio, não devem ser contados para a elegibilidade.Uso de voxelotor ou agente similar dentro de 28 dias antes do início do tratamento do estudo ou necessidade antecipada deste agente durante o estudo.Uso de um antagonista de selectina (por exemplo, crizanlizumabe, anticorpo monoclonal ou pequena molécula) dentro de 28 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do início do tratamento do estudo ou necessidade antecipada de tais agentes durante o estudo.Recebendo terapia de transfusão de sangue (RBC) agendada regularmente (também chamada de transfusão crônica, profilática ou preventiva) ou maior ou igual a 6 eventos de transfusão nos 12 meses anteriores (ou seja, uma média de 1 evento de transfusão a cada 60 dias).Participantes que receberam uma transfusão de RBC por qualquer motivo dentro de 60 dias do período de triagem ou 60 dias do dia de randomização são elegíveis apenas se HbA (hemoglobina adulta) inferior a 10% por eletroforese de Hb estiver documentado antes de iniciar o tratamento do estudo.Recebimento ou uso de medicamentos concomitantes que são fortes indutores do CYP3A4 (citocromo p450 3a4) dentro de 2 semanas após o início do tratamento do estudo ou necessidade antecipada de tais agentes durante o estudo.Uso de eritropoetina ou outro tratamento com fator de crescimento hematopoético dentro de 28 dias após o início do tratamento do estudo ou necessidade antecipada de tais agentes durante o estudo.Recebimento de terapia celular prévia (por exemplo, transplante de células hematopoiéticas, terapia de modificação gênica).Disfunção hepática caracterizada por.Alanina aminotransferase (ALT) maior que 4,0 × limite superior do normal (ULN).Bilirrubina direta maior que 3,0 × ULN.Participantes que não estão tomando ou não podem tomar profilaxia antimalárica no momento do consentimento e durante o estudo se viverem em áreas de malária endêmica onde a profilaxia é recomendada.Disfunção renal severa (taxa de filtração glomerular estimada [eGFR] na triagem, calculada pelo laboratório central superior a 30 mL/min/1,73 m^2) ou em diálise crônica.Distância percorrida no 6MWT padronizado abaixo de 100m na triagem.
Sites
HEMORIO Instituto Nacional de Hematología
Incorporando
Hospital Samaritano de São Paulo
Incorporando
Hospital das Clínicas da FMUSP - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo - HCFMUSP
Incorporando
Sociedad de Oncología y Hematología del César SAS - SOHEC
Incorporando
EstudoHibiscus 2
PatrocinadorNovo Nordisk A/S
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Anemia falciforme
Requisitos
De 12 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06612268
