Última atualização há 3 meses
Estudo para Avaliar a Eficácia e Segurança do Inclisiran em Crianças com Hiperlipidemia Familiar Heterozigótica
60 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States
Este é um estudo multicêntrico de duas partes (1 ano com duplo oculto de inclisiran versus placebo / 1 ano de inclisiran em aberto) projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do inclisiran em crianças (com idade entre 6 e <12 anos) com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH) e colesterol LDL elevado (LDL-C) em tratamento padrão de terapia redutora de lipídios estável.
Novartis Pharmaceuticals
60Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hipercolesterolemia
Hipercolesterolemia familiar
Medicação / medicamento a ser usado
Hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH),
LDL-colesterol (LDL-C),
Crianças,
pediátrico,
pequena molécula de RNA interferente (siRNA),
inclisiran,
Hipercolesterolemia Familiar,
FH heterozigoto,
Hipertensão,
Lipoproteína(a),
Hiperlipidemia,
Dislipidemia,
Insuficiência Cardíaca,
Doenças Cardiovasculares,
Colesterol,
Estenose Aórtica
requisitos para o paciente
Até 11 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Participantes do sexo masculino ou feminino, de 6 a <12 anos de idade na triagem.HeFH diagnosticado por meio de testes genéticos ou com base em critérios fenotípicos.LDL-C em jejum >130 mg/dL (3,4 mmol/L) na triagem.Para participantes de 8 a <12 anos, em uma dose ótima de estatina (a critério do investigador), a menos que sejam intolerantes à estatina, com ou sem outra terapia para redução de lipídios (por exemplo, ezetimibe).Os participantes em terapias para redução de lipídios (como estatinas e/ou, por exemplo, ezetimibe) devem estar em uma dose estável por ≥30 dias antes da triagem, sem mudanças planejadas de medicação ou dose durante a participação no estudo.
- Tratamento anterior (nos 90 dias anteriores à triagem) com anticorpos monoclonais direcionados contra PCSK9.Hipercolesterolemia secundária, por exemplo, hipotiroidismo ou síndrome nefrótica.Hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).Peso corporal <16 kg na visita de triagem e/ou randomização (Dia 1).Doença hepática ativa definida como qualquer patologia infecciosa, neoplásica ou metabólica conhecida atualmente do fígado ou elevação inexplicada da alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) >3x LSN, ou elevação da bilirrubina total >2x LSN (exceto pacientes com síndrome de Gilbert).Mulheres grávidas ou amamentando.Uso recente e/ou planejado de outros produtos ou dispositivos médicos investigacionais.
EstudoORION-20
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Hipercolesterolemia familiar
Requisitos
Até 11 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06597019
