Última atualização há 5 dias
Um Estudo de Fase III para Investigar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do Iptacopan Comparado com Placebo em Participantes com Idade de 18 a 85 Anos com gMG.
146 pacientes em todo o mundo
Disponível em Spain, Argentina, United States, Brazil
O estudo consiste em um período de tratamento duplo-cego de 6 meses para a análise primária de eficácia e segurança, seguido por um período de extensão de rótulo aberto com duração máxima de 60 meses. Uma avaliação de acompanhamento de segurança será realizada, uma 7 dias após a última administração do tratamento do estudo e uma 30 dias após a última administração do tratamento do estudo para todos os participantes.
Novartis Pharmaceuticals
146Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Miastenia grave
Miastenia grave generalizada
Medicação / medicamento a ser usado
Iptacopan
requisitos para o paciente
Até 85 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Pacientes adultos com Miastenia Gravis generalizada (idade entre 18 e 85 anos) na triagem.Teste sorológico positivo para anticorpo AChR+ na triagem.Fundação da Miastenia Gravis da América (MGFA) Classe II-IV gMG na triagem e provavelmente não necessitando de um respirador durante a duração do estudo, conforme julgado pelo Investigador.A confirmação do diagnóstico de gMG deve ser documentada e apoiada por ≥1 dos seguintes 3 testes.Antecedentes de transmissão neuromuscular anormal demonstrados por eletromiografia de fibra única ou estimulação nervosa repetitiva.Antecedentes de teste positivo com inibidores da acetilcolinesterase de ação curta (por exemplo, neostigmina ou cloridrato de edrofônio).O paciente demonstrou melhoria nos sinais de MG com inibidores da acetilcolinesterase orais, conforme avaliado pelo médico responsável.Pontuação MG-ADL basal ≥6, com ≥50% da pontuação total devido a sintomas não oculares.Participantes recebendo pelo menos um dos seguintes tratamentos para gMG por ≥ 6 meses antes da linha de base.Um ou mais NSISTs.Plasmaférese, troca de plasma ou imunoglobulina intravenosa (pelo menos trimestralmente) para controlar os sintomas apesar do tratamento com esteroides e NSISTs.Um antagonista de FcRN aprovado para gMG.Rituximabe.Outras terapias modificadoras da doença gMG aprovadas, excluindo inibidores de complemento.A vacinação contra infecção por Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae é necessária antes do início do tratamento do estudo. Se o participante não foi vacinado anteriormente, ou se uma dose de reforço for necessária, a vacina deve ser administrada de acordo com as diretrizes locais, pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de 2 semanas após a vacinação, o tratamento antibiótico profilático deve ser iniciado no início do tratamento do estudo e continuado por pelo menos 2 semanas após a vacinação ou a dose de reforço ter sido concluída.
- Foi tratado com imunoglobulina intravenosa (IVIG)/troca de plasma (PLEX) no mês passado, com rituximabe nos últimos 6 meses, eculizumabe nos últimos 2 meses, ravulizumabe ou outros inibidores do complemento nos últimos 3 meses, efgartigimode ou outras terapias anti-FcRn nos últimos 3 meses, ou teve uma timectomia nos últimos 6 meses ou uma timectomia planejada durante o período do estudo.Participantes com infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica descontrolada clinicamente significativa na triagem, incluindo pacientes que testam positivo para uma infecção viral ativa na triagem com: Vírus da Hepatite B (HBV) ativo; Vírus da Hepatite C (HCV) ativo.Sorologia positiva para o Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV) associada a uma condição definidora de Síndrome da Imunodeficiência Adquirida (AIDS) ou com uma contagem de células T auxiliares (CD4).200 células/mm3.Participantes do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando, ou que pretendem engravidar.Mulheres em idade fértil, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar desde a menarca até se tornarem pós-menopausadas, a menos que estejam utilizando métodos eficazes de contracepção durante a administração do tratamento do estudo e uma semana adicional após a interrupção do tratamento do estudo. As mulheres são consideradas pós-menopausadas se tiverem tido 12 meses de amenorreia natural (espontânea) com um perfil clínico apropriado (por exemplo, perfil hormonal confirmando a menopausa e/ou histórico de sintomas vasomotores apropriado para a idade).Infecção bacteriana, viral (incluindo COVID-19) ou fúngica sistêmica ativa ou qualquer episódio importante de infecção que exigiu hospitalização ou terapia antimicrobiana injetável dentro de 14 dias antes da administração do medicamento do estudo.Antecedentes de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por exemplo, N. meningitidis e S. pneumoniae.Presença de febre ≥ 38 °C (100,4 °F) nos 7 dias anteriores à administração do medicamento em estudo.
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Miastenia grave generalizada
Requisitos
Até 85 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06517758
