Última atualização há 4 dias
Um estudo para investigar a segurança e a eficácia de uma terapia de inserção do gene do fator de coagulação IX (REGV131-LNP1265) em participantes pediátricos, adolescentes e adultos com hemofilia B
130 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, United States
O estudo será conduzido com um desenho adaptativo em 2 partes, com inclusão de pacientes em partes sequenciais do estudo.
Parte 1: Escalonamento de dose e confirmação de dose em pacientes adultos ≥18 anos de idade
- Coortes de escalonamento de dose para determinar a Dose Recomendada para Expansão (RDE) de REGV131-LNP1265
- Coorte de confirmação de dose para obter maior confiança nos dados de segurança, tolerabilidade e atividade funcional do Fator IX de Coagulação (FIX) na RDE
Parte 2: Expansão de dose na RDE
- Parte 2A: Pacientes adultos ≥18 anos de idade: RDE de REGV131-LNP1265, conforme determinado na Parte 1
- Parte 2B: Pacientes adolescentes ≥12 a <18 anos de idade receberão RDE ajustada ao peso
- Parte 2C: Pacientes adolescentes e pediátricos ≥2 a <12 anos podem ser incluídos de maneira sequencial escalonada por idade; primeiro participantes com idade ≥6 a <12 anos e depois participantes ≥2 a <6 anos de idade, e receberão uma RDE ajustada ao peso
Regeneron Pharmaceuticals
2Locais de pesquisa
130Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hemofilia
Hemofilia b
requisitos para o paciente
De 2 Anos
Masculino
Requisitos médicos
- Diagnóstico confirmado de hemofilia B grave ou moderadamente grave com histórico médico de atividade funcional de FIX (≤2% ou <0,02 UI/mL) ou genótipo documentado conhecido por produzir hemofilia B grave.Atualmente em profilaxia com FIX e experiência prévia com terapia com FIX, conforme definido no protocolo.Participação no período de introdução deste estudo intervencional OU em um estudo de introdução separado (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) por pelo menos 6 meses para dados de ABR enquanto estiver recebendo profilaxia com FIX, conforme definido no protocolo.
- Histórico de inibidor de FIX (avaliação clínica ou laboratorial) em 2 ou mais ocasiões.Título do inibidor de Bethesda superior ao Limite Superior da Normalidade (LSN) na triagem.Anticorpos pré-existentes detectáveis contra o capsídeo AAV8; conforme medido por Ensaio de Imunoabsorção Enzimática (ELISA) no pré-rastreio (ou na visita final de introdução, se aplicável).Alguma doença hepática subjacente significativa, como: doença hepática colestática, cirrose hepática, hipertensão portal, esplenomegalia, encefalopatia hepática.Evidência de fibrose hepática avançada ou esteatose hepática significativa, conforme definido no protocolo.Evidência de cirrose e/ou hipertensão portal, conforme avaliado por ultrassonografia abdominal na triagem ou medido dentro de 6 meses antes da visita de triagem.Histórico de eventos tromboembólicos arteriais ou venosos, conforme definido no protocolo.Histórico de hipersensibilidade a corticosteroides ou condição médica conhecida que requer administração crônica de corticosteroides.Recebeu anteriormente qualquer terapia gênica baseada em AAV ou pretende receber terapia gênica baseada em AAV aprovada ou investigacional, além de REGV131-LNP1265, durante o período do estudo.
Sites
HEMORIO Instituto Nacional de Hematología
Incorporando
Hospital de Clínicas - Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
Incorporando
EstudoBEYOND-9
PatrocinadorRegeneron Pharmaceuticals
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Hemofilia b
Requisitos
De 2 AnosMasculino
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06379789
