Última atualização há 14 dias
KYSA-6: Um Estudo de Terapia com Células T com Receptor de Antígeno Quimérico Anti-CD19, em Pacientes com Miastenia Gravis Generalizada
66 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Brazil
A miastenia gravis (MG) é uma doença autoimune crônica que afeta a junção neuromuscular e é caracterizada por fraqueza muscular. As células B desempenham um papel na MG, e a doença é caracterizada pela presença de autoanticorpos, como anticorpos anti-AChR e anticorpos anti-MuSK. As células T com receptor quimérico de antígenos (CAR) direcionadas ao CD-19 aproveitam a capacidade das células T citotóxicas de lisear diretamente e especificamente células-alvo para efetivamente depletar tanto células B normais quanto autoreativas na circulação, assim como tecidos linfóides impactados e potencialmente não linfóides. KYV-101, uma terapia de células T CAR anti-CD19 totalmente humana, será investigada em sujeitos adultos com miastenia gravis (MG).
Kyverna Therapeutics
1Locais de pesquisa
66Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Miastenia grave
Miastenia grave generalizada
Medicação / medicamento a ser usado
KYV-101
miastenia gravis
doença autoimune
terapia CAR-T anti-CD19
terapia celular
MG
KYSA-6
KYV101-006
requisitos para o paciente
Até 75 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Presença de autoanticorpos para AChR ou MuSK na triagem.Fundação de Miastenia Gravis da América (MGFA) Classe II-IV.Pontuação total do MG-Activities of Daily Living (MG-ADL) de ≥6 na triagem e confirmada na linha de base pré-dose.Pontuação total QMG de ≥11 na triagem e confirmada na linha de base pré-dose.Tratamento falhado com 2 ou mais terapias imunossupressoras/imunomoduladoras, ou falha em pelo menos 1 terapia imunossupressora e necessidade de plasmaférese crônica, ou IVIG (>4 vezes/ano por ≥12 meses) para controlar os sintomas.Em uma dose estável de glucocorticoides e/ou outras imunoterapias por ≥1 mês antes da triagem.Para pacientes tratados com azatioprina, uma dose estável por ≥2 meses antes da triagem é necessária.Sem alteração na dose de inibidores da acetilcolinesterase por ≥2 semanas antes da triagem.Nenhum uso de imunoglobulina intravenosa (IVIG) ou plasmaferese (PLEX) dentro de 4 semanas antes da triagem ou linha de base pré-dose, a menos que isso faça parte de seu regime de tratamento SOC.Nenhum uso de rituximabe ou qualquer outro anticorpo monoclonal anti-CD20 ou CD19 dentro de 12 semanas antes da triagem.Nenhum uso de inibidores de FcRn dentro de 4 semanas antes da triagem.
- Incapaz de interromper ou suspender a terapia para doenças autoimunes antes da aferese.Doença autoimune neurológica co-ocorrente (ou seja, Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton) ou qualquer doença que afete a junção neuromuscular ou o músculo causando fraqueza (por exemplo, miosite, miopatia, neuropatia motora).História de acidente vascular cerebral com sequelas residuais e/ou risco de recorrência, convulsão mesmo que bem controlada com antiepilépticos, doença neurodegenerativa, estado mental alterado inexplicado e/ou recente/atual, ou doença psiquiátrica não controlada/severa.Qualquer condição médica grave e/ou não controlada que, na avaliação do investigador, causaria risco inaceitável à segurança, interferiria nos procedimentos ou resultados do estudo, ou comprometeria a conformidade com o protocolo, incluindo, mas não se limitando a, doença cardíaca ou pulmonar clinicamente significativa.Antecedentes de imunodeficiência primária, transplante de órgão ou de medula óssea alogênica, ou esplenectomia.Infecção viral, bacteriana ou fúngica sistêmica ativa e não controlada ou histórico recente de infecções repetidas.Timectomia <12 meses de triagem ou planejada durante o estudo.Tratamento prévio com produto de terapia gênica ou imunoterapia celular que requer integração de vetor e direcionado a qualquer alvo.Pacientes que necessitam de terapia anticoagulante crônica que não pode ser interrompida para procedimentos médicos.
Sites
Hospital Israelita Albert Einstein
Incorporando
PatrocinadorKyverna Therapeutics
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Miastenia grave generalizada
Requisitos
Até 75 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06193889
