Última atualização há 5 dias
Um Ensaio Clínico do PRAX-222 em Participantes Pediátricos com Encefalopatia Epiléptica e de Desenvolvimento SCN2A de Início Precoce
60 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, United States
Praxis Precision Medicines
2Locais de pesquisa
60Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Epilepsias
Epilepsia
Encefalopatias Epilépticas
Encefalopatias Epilépticas e Epilepsias de Desenvolvimento (DEE)
Medicação / medicamento a ser usado
Oligonucleotídeo Antissenso
Canal de Sódio Dependente de Voltagem NaV1.2
Bloqueadores de Canais de Sódio Dependentes de Voltagem
variante SCN2A
Epilepsia pediátrica
Encefalopatia Epiléptica e do Desenvolvimento
DEE
requisitos para o paciente
Até 18 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Apresentou início de convulsões antes de 3 meses de idade.Tem um peso mínimo de pelo menos 10 kg na triagem.Tem uma variante SCN2A documentada por meio de testes genéticos obtidos em um laboratório acreditado conforme as Emendas de Melhoria de Laboratório Clínico (CLIA) ou o Colégio Americano de Patologistas (CAP) ou equivalente.Critérios adicionais de inclusão se aplicam e serão avaliados pela equipe do estudo.
- Possui alguma variante genética clinicamente significativa ou patogênica conhecida além do gene SCN2A, ou uma variante genética que possa explicar ou contribuir para a epilepsia e/ou distúrbio do desenvolvimento do participante.É tomar mais de 2 medicamentos anti-convulsivos bloqueadores de canais de sódio.Critérios de exclusão adicionais se aplicam e serão avaliados pela equipe do estudo.
Sites
Praxis Pesquisa Médica s/s LTDA
Incorporando
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Incorporando
PatrocinadorPraxis Precision Medicines
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
EpilepsiaEncefalopatias Epilépticas e Epilepsias de Desenvolvimento (DEE)
Requisitos
Até 18 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05737784
