Última atualização há 9 dias
Um Estudo Clínico de PR001 (LY3884961) em Pacientes com Manifestações Periféricas da Doença de Gaucher (PROCEED)
15 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, United States
Prevail Therapeutics
1Locais de pesquisa
15Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doença de Gaucher
Doença de Gaucher tipo 1
requisitos para o paciente
De 18 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Idade maior ou igual a 18 anos no momento do consentimento informado.As variantes patogênicas GBA1 bi-alélicas devem ser confirmadas centralmente.Em ERT ou SRT por pelo menos 2 anos e em uma dose máxima tolerada estável, por pelo menos 3 meses antes da triagem.Capaz de fornecer consentimento informado assinado, incluindo conformidade com os requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (FCI) e neste protocolo.As mulheres e os homens serão elegíveis para este estudo.Homens e mulheres em idade fértil devem usar um método contraceptivo altamente eficaz de forma consistente e correta durante a duração do estudo, incluindo o acompanhamento a longo prazo.Os pacientes devem concordar em se abster de doação de sangue, tecido e órgãos; e devem concordar em se abster de doação de tecido e órgãos durante a duração do estudo, incluindo o acompanhamento a longo prazo.
- Sinais e sintomas neurológicos clinicamente significativos e/ou distúrbios comportamentais.Doença óssea ativa e progressiva que deve exigir tratamento cirúrgico nos próximos 6 meses.ANAMNESE DE esplenectomia total ou esplenectomia total planejada durante os primeiros 18 meses do estudo.Esplenomegalia > 10 MN conforme avaliado por ressonância magnética abdominal (MRI) lida centralmente.Evidência de doença hepática clinicamente significativa, fígado frágil ou antecedentes de exposição a hepatotóxicos.Trombocitopenia com contagem de plaquetas < 40 × 10^3 por μL.Hiperlipidemia severa (triglicerídeos > 1.000 mg/dL).Diagnóstico atual de condições cardiovasculares instáveis ou clinicamente significativas com base na avaliação do Investigador.Antencedentes de certos cânceres nos últimos 5 anos de triagem.Doença, condição ou tratamento concomitante que, na opinião do Investigador, representaria um risco inaceitável para o paciente ou interferiria na capacidade do paciente de cumprir os procedimentos do estudo ou interferiria na condução do estudo.Mulheres em idade fértil, grávidas ou amamentando ou pretendendo ficar grávidas durante o curso do estudo.Uso de qualquer terapia de chaperona relacionada à GD dentro de 4 semanas antes da triagem ou necessidade esperada de iniciar a terapia de chaperona durante pelo menos os primeiros 18 meses do estudo.Qualquer tipo de terapia gênica ou celular anterior.Uso de imunossupressores sistêmicos ou terapia com esteroides além da imunossupressão especificada pelo protocolo.Participação em outro estudo de investigational terapêutico com medicamento ou dispositivo dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo.Ter um título de anticorpo anti-AAV9 de >1:40 conforme determinado pelo laboratório central.Anormalidades clinicamente significativas nos resultados de testes laboratoriais na Triagem.Possui alguma contraindicação para a ressonância magnética, incluindo claustrofobia ou a presença de implantes metálicos (ferromagnéticos) ou marca-passo cardíaco contraindicado.
Sites
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Incorporando
PatrocinadorPrevail Therapeutics
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Doença de Gaucher tipo 1
Requisitos
De 18 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05487599
