Ensaio clínico duplo-cego randomizado de 24 semanas para avaliar a eficácia, farmacocinética e segurança do LOU064 em adolescentes (12 - <18) com urticária crônica espontânea e resposta inadequada a anti-histamínicos H1, seguido por uma extensão de rótulo aberto opcional de 3 anos e um acompanhamento de segurança opcional de 3 anos sem tratamento.

Este ensaio consiste em 3 períodos diferentes: 1/ o "período central", que é randomizado e duplo-cego, durante o qual 2/3 dos participantes receberão remibrutinibe e 1/3 receberá placebo por 12 semanas. Após 12 semanas, todos os participantes receberão remibrutinibe por mais 12 semanas. Duração total: aproximadamente 34 semanas (10 visitas ao local). 2/ um "período de extensão em rótulo aberto" opcional proposto a todos os participantes que receberam remibrutinibe por pelo menos 4 meses no "período central". Dependendo dos sintomas de CSU (avaliados pelo médico), os participantes receberão remibrutinibe por 24 semanas, ou entrarão em um período de observação sem tratamento por 1 ano. Se os sintomas de CSU retornarem durante o período de observação, os participantes podem mudar para o período de tratamento a qualquer momento (decidido pelo médico). No final do período de tratamento de 24 semanas, se a CSU estiver controlada, os participantes entrarão no período de observação de 1 ano; caso contrário, podem continuar com outro ciclo de tratamento de remibrutinibe de 24 semanas. O número de tratamentos com remibrutinibe ou ciclos de observação será limitado a 3 vezes cada. Duração total: de 1 ano a aproximadamente 3 anos, e número de visitas: de 3 a 10 (dependendo dos sintomas de CSU). 3/ um "período de acompanhamento sem tratamento a longo prazo" opcional proposto a todos os participantes que completaram pelo menos 4 meses de tratamento no "período central". Nenhum tratamento será dado. Duração: 3 anos com 1 visita ao local e até 5 visitas de acompanhamento por telefone. A principal questão clínica de interesse é qual é o efeito do tratamento com remibrutinibe em comparação com o placebo na mudança em relação ao basal nos escores UAS7, ISS7 e HSS7 após 12 semanas de tratamento.