Última atualização há 6 dias
Estudo de eficácia a longo prazo da vatiquinona para o tratamento da ataxia de Friedreich (FA)
120 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, United States
PTC Therapeutics
1Locais de pesquisa
120Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Ataxia
Ataxia de Friedreich
requisitos para o paciente
Até 21 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- MFARS ≥20 a ≤70 no rastreamento (4 semanas antes do Dia 1) e na linha de base (Dia 1).Deve ser ambulatório, conforme definido por uma pontuação E7 de 4 ou menos na USS na Triagem e no Baseline.Documentação de que os participantes atingiram a pontuação máxima nos itens E4, E5 e E3b da USS do mFARS na Triagem e no Baseline.Diagnóstico de FA (homozigoto para expansão da repetição guanina-adenina-adenina [GAA] no íntron 1 do gene da frataxina), confirmado e documentado com o comprimento da repetição GAA para ambos os alelos por teste genético clínico.Diferença na pontuação mFARS entre a Triagem e a Linha de Base de no máximo 4 pontos.Capacidade de se abster de indutores/inibidores fortes do citocromo P450 (CYP) 3A4 (por exemplo, cetoconazol, rifampicina, erva-de-são-joão, suco de grapefruit) por pelo menos 4 semanas antes da Linha de Base e durante a duração do estudo.
- Indivíduos com diagnóstico clínico de FA que apresentam mutações pontuais, deleções ou outras mutações que não sejam expansões GAA.Alergia à vatiquinona, óleo de gergelim, gelatina (bovina e/ou suína), dióxido de titânio ou óxido de ferro vermelho.Participantes grávidas ou lactantes ou aquelas participantes sexualmente ativas que não estejam dispostas a cumprir métodos adequados de controle de natalidade; mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na Triagem e durante a Visita Basal.Comorbidades que podem confundir os resultados do estudo (por exemplo, síndrome de má absorção de gordura, outro distúrbio mitocondrial) na opinião do investigador.Participação em um estudo clínico intervencional ou recebeu medicamento investigacional (exceto SKYCLARYS® [omaveloxolona]) dentro de 60 dias antes da Triagem. Os participantes podem ser triados após o período de exclusão de 60 dias ter passado.Uso atual de omaveloxolona. O uso prévio de omaveloxolona será permitido se.O uso foi inferior a 3 meses cumulativos e os participantes estavam sem tratamento há >30 dias.O uso foi inferior a 6 meses cumulativos e os participantes estavam sem tratamento há >90 dias.Uso prévio ou concomitante de outro tratamento investigacional para FA.Participação em qualquer tratamento baseado em terapia celular ou gênica para FA.Participação em um estudo em andamento com vatiquinona ou uso atual ou anterior de vatiquinona.Uso de drogas ilícitas 30 dias antes da triagem e durante o estudo.
Sites
Hospital de Clínicas - Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
EstudoPROVE-FA
PatrocinadorPTC Therapeutics
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Ataxia de Friedreich
Requisitos
Até 21 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07681713
