Última atualização há 8 dias
Um estudo para comparar o elritercept com placebo em adultos com mielofibrose e anemia que estão tomando ruxolitinibe
324 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Chile, Colombia, Brazil, Mexico, Argentina
Takeda
23Locais de pesquisa
324Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Síndromes mieloproliferativas
Mielofibrose
Anemia
Medicação / medicamento a ser usado
Elritercept
requisitos para o paciente
De 18 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Idade ≥18 anos no momento da assinatura do formulário de consentimento informado (ICF).Capaz de entender o propósito e os riscos do estudo e assinar voluntariamente um TCLE.Diagnosticado com mielofibrose primária (PMF), mielofibrose pós-trombocitemia essencial (post-ET MF) ou mielofibrose pós-policitemia vera (post-PV MF) de acordo com os critérios da OMS de 2022 (WHO Classification of Tumours Editorial Board 2024), confirmado por relatório anatomopatológico local.Estado de transfusão conforme avaliado nas 12 semanas imediatamente anteriores à randomização, classificado como Dependente de Transfusão: 3 a 8 unidades de hemácias ao longo de 12 semanas.Recebendo ruxolitinibe (conforme aprovado no país do centro do estudo) como tratamento padrão para MF por pelo menos 12 semanas consecutivas, e em uma dose diária estável por pelo menos as 8 semanas imediatamente anteriores à data da randomização.Pontuação do Eastern Cooperative Oncology Group menor ou igual a (≤) 2.
- Tratamento prévio com luspatercepte, sotatercepte ou outros inibidores do fator de crescimento transformador beta ou armadilhas de ligantes do receptor de activina.Tratamento sistêmico nos 28 dias anteriores à randomização com qualquer um dos seguintes.Andrógenos (incluindo danazol). Participantes em dose estável de andrógenos para hipogonadismo por ≥8 semanas são permitidos.Agentes estimuladores da eritropoiese.Fator estimulador de colônias de granulócitos ou fator estimulador de colônias de granulócitos-macrófagos.Corticosteroides em alta dose. Participantes em doses crônicas estáveis de corticosteroides de prednisona ≤10 mg/dia ou equivalente de corticosteroide por ≥4 semanas são permitidos. Outros tratamentos para doenças autoimunes podem ser permitidos mediante revisão pelo monitor médico.Hidroxiureia.Drogas imunomoduladoras (por exemplo, talidomida, pomalidomida ou lenalidomida).Interferon.Agonistas do receptor da trombopoietina.Qualquer medicamento investigacional, incluindo anticorpo anti-hemojuvelina. Se a meia-vida do produto investigacional for conhecida, o período de exclusão antes da randomização é igual a 5 meias-vidas do produto investigacional ou 28 dias, o que for mais longo.Início de nova terapia de quelação de ferro ou ajustes de dose na terapia de quelação de ferro existente ≤8 semanas antes da randomização. Participantes em doses estáveis de terapia de quelação de ferro por ≥8 semanas são अनुमतिidos.Anemia clinicamente significativa que se deve a causas diferentes de MF ou terapia com inibidor da Janus quinase (JAK) (por exemplo, talassemia, deficiência de ferro, deficiências de vitamina B12 e/ou folato, anemia autoimune ou hemolítica, infecções, ou qualquer sangramento ativo clinicamente significativo ou sequestro).Recebimento de transfusão de hemácias por qualquer motivo que não a mielofibrose subjacente nas 12 semanas anteriores à randomização.Expectativa de vida <12 meses, segundo o julgamento do investigador.Doença cardiovascular clinicamente significativa, definida como.Doença cardíaca da New York Heart Association Classe III ou IV.Intervalo QT corrigido por Fridericia >500 milissegundos (ms) durante a triagem.Arritmia descontrolada, infarto do miocárdio ou angina instável nos 6 meses anteriores à triagem.Hipertensão não controlada, definida como elevações repetidas da pressão arterial sistólica de ≥160 milímetros de mercúrio (mmHg) e/ou pressão arterial diastólica de ≥100 mmHg apesar de tratamento adequado.Histórico médico de eventos tromboembólicos nos 6 meses anteriores à triagem, incluindo histórico de acidente vascular cerebral (incluindo acidente vascular cerebral isquêmico, embólico e hemorrágico), ataque isquêmico transitório, trombose venosa profunda (incluindo proximal e distal), embolia pulmonar ou arterial, trombose arterial ou outra trombose venosa. Participantes com tromboflebite superficial prévia são permitidos.Histórico prévio de neoplasias malignas, além de MF. Participantes que estejam livres de outra doença maligna por ≥2 anos e tenham concluído o tratamento, incluindo manutenção, são permitidos. Participantes com histórico ou diagnóstico concomitante das seguintes condições são permitidos se não exigirem terapia sistêmica.Carcinoma basocelular ou espinocelular da pele.Carcinoma in situ do colo do útero.Carcinoma in situ da mama; e/ou.Achado histológico incidental de câncer de próstata (T1a ou T1b usando o sistema de estadiamento Tumor, Nódulo e Metástase (TNM)).Câncer papilífero da tireoide em estágio inicial (estágio I [T1-T2, N0, M0]).Histórico de transplante de órgão sólido ou de medula óssea.Infecção ativa que requer antibióticos intravenosos dentro de 28 dias ou antibióticos orais dentro de 7 dias antes da randomização. Antibióticos e/ou antifúngicos profiláticos para neutropenia são permitidos.Positividade conhecida para Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV), vírus da hepatite B (HBV) ativo ou vírus da hepatite C (HCV) ativo. Participantes sem histórico conhecido de HIV, HBV e/ou HCV não requerem testes adicionais, a menos que o teste seja exigido pelas diretrizes locais.Índice de massa corporal ≥40 quilogramas por metro quadrado (kg/m^2).Cirurgia maior dentro de 28 dias antes da randomização.Histórico de alergia/anafilaxia a proteínas recombinantes, produto investigacional ou excipientes (consulte o folheto do investigador atual do elritercept para uma lista de excipientes), ou ruxolitinib.Qualquer uma das seguintes anormalidades laboratoriais locais.Contagem absoluta de neutrófilos <500/microlitro (μL) (0,5×10^9/litro (L)).Contagem de plaquetas <50.000/μL (50×10^9/L) ou >1.000.000/μL (1000×10^9/L).Blastos >5% conforme avaliado no sangue periférico na triagem ou ≥10% em qualquer avaliação histórica da medula óssea. Participantes com elevações transitórias isoladas de blastos no sangue periférico podem ser elegíveis após discussão entre o investigador e o monitor médico para confirmar que a contagem de blastos não é indicativa de progressão da doença.Aspartato aminotransferase sérico ou alanina aminotransferase ≥3× o limite superior da normalidade (LSN).Bilirrubina total ≥2×LSN. Participantes com histórico conhecido de síndrome de Gilbert com bilirrubina não conjugada menor que (<) 3×LSN são permitidos. Níveis mais altos, se atribuídos à destruição ativa de precursores de hemácias na medula óssea (eritropoiese ineficaz), podem ser permitidos mediante revisão pelo monitor médico.Taxa de filtração glomerular estimada <30 mililitros por minuto por 1,73 metros quadrados (mL/min/1,73 m^2), conforme determinado pela equação da Colaboração Epidemiológica da Doença Renal Crônica.Ferritina ≤50 microgramas por litro (μg/L).Folato ≤2,0 nanogramas por mililitro (ng/mL).Vitamina B12 ≤200 picogramas por mililitro (pg/mL).Participação em andamento em outro ensaio clínico intervencionista.O participante não está disposto ou, na opinião do investigador, o participante não é capaz de cumprir os requisitos do protocolo.É uma pessoa com potencial para engravidar, mas não concorda em usar pelo menos 1 forma de contracepção altamente eficaz desde o momento da assinatura do TCLE até pelo menos 60 dias após a última dose de elritercept ou placebo.Participantes do sexo masculino que são férteis e que têm parceiras com potencial para engravidar, e que não concordam em usar contracepção de barreira aceitável, ou seja, preservativo masculino, durante todo o período de tratamento até pelo menos 60 dias após a última dose de elritercepte ou placebo.Se aplicável, participante com teste sérico de gravidez positivo durante o período de triagem ou conhecida por estar grávida ou uma participante lactante que não concorda em interromper a amamentação durante todo o período de tratamento até pelo menos 60 dias após a última dose de elritercept ou placebo.Para participantes na França: pessoas sob proteção judicial, pessoas não afiliadas a um sistema de segurança social e adultos protegidos.
Sites
Instituto Médico de la Fundación Estudios Clínicos - Rosario
Hospital Privado de Rosario - Santa Fe
Hospital Universitario Austral - Pilar
Swiss Medical Center Barrio Parque - CABA
Hospital Alemán
Hospital São Lucas da Pontifícia Universidade Católica do Rio Grande do Sul
Instituto Joinvilense de Hematologia e Oncologia (CEPEVILLE)
Hospital Amaral Carvalho
Beneficência Portuguesa de São Paulo
Hospital Sao Lucas
EstudoELRISE MF
PatrocinadorTakeda
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
MielofibroseAnemia
Requisitos
De 18 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07623161
