Um estudo de Fase 3 de Pelabresib (DAK539) e Ruxolitinibe em mielofibrose (MF)

O estudo para cada participante é composto por vários períodos distintos: um período de triagem, um período de tratamento do estudo e uma fase de acompanhamento pós-tratamento. 1. Período de Triagem: O período de triagem dura até 28 dias antes do Dia 1 do Ciclo 1, que marca o início do tratamento. Durante esse tempo, a elegibilidade do participante para o estudo é confirmada, o consentimento informado é obtido e todas as avaliações basais necessárias são concluídas. 2. Período de Tratamento: O período de tratamento começa no Dia 1 do Ciclo 1, que é o ponto de randomização e o início do tratamento do estudo. Esse período continua até que o participante descontinue permanentemente o tratamento do estudo, o que pode ocorrer devido à progressão da doença, toxicidade inaceitável, retirada do participante ou outros motivos especificados no protocolo. Ao longo desse período, os participantes recebem os medicamentos do estudo em ciclos de 21 dias, com pelabresibe ou placebo administrado por 14 dias e ruxolitinibe administrado continuamente. Visitas regulares ao centro e avaliações são realizadas de acordo com o Cronograma de Atividades. 3. Período de Seguimento de Segurança: O período de seguimento de segurança se estende por 30 dias (com uma janela de mais ou menos 3 dias) após o participante receber sua última dose de pelabresibe ou placebo. Durante esse período, os participantes são monitorados quanto a quaisquer eventos adversos de início tardio ou preocupações de segurança que possam surgir após a descontinuação do tratamento do estudo. 4. Período de Seguimento de Eficácia: Após o seguimento de segurança, visitas de seguimento de eficácia são agendadas a cada 12 semanas para participantes que não tenham apresentado evidência de progressão da doença, o que significa que não há progressão documentada de esplenomegalia ou transformação leucêmica e nenhuma nova terapia para mielofibrose foi iniciada. O objetivo desse seguimento é continuar monitorando os desfechos de eficácia, como imagem do baço, avaliações laboratoriais e biópsias de medula óssea, até que ocorra progressão da doença ou uma nova terapia seja iniciada. 5. Período de Seguimento de Sobrevida: Uma vez que um participante entra na fase de seguimento de sobrevida, as visitas de seguimento são realizadas a cada 12 semanas e podem ser feitas remotamente. Essa fase se aplica a participantes que apresentaram progressão documentada da doença ou iniciaram uma nova terapia para mielofibrose. O objetivo do seguimento de sobrevida é monitorar a sobrevida global e coletar dados contínuos sobre o estado da doença e quaisquer terapias subsequentes que o participante possa receber.