Última atualização há 8 dias
Um estudo para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade de Votoplam em participantes com doença de Huntington
770 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Argentina
Este estudo terá uma duração de tratamento duplo-cego variável de até 36 meses. Como parte do desenho do estudo, nem todos os participantes completarão 36 meses de tratamento.
O estudo consiste em 3 períodos:
- Período de Triagem: Um período de até 42 dias para avaliar a elegibilidade dos participantes
- Período de Tratamento Duplo-cego: Este período terá duração individual de tratamento variável, de até 36 meses. O período de tratamento duplo-cego termina quando ≥50% dos pacientes completarem o Mês 36. A duração máxima do tratamento para um participante individual é de 36 meses.
- Período de Seguimento de Segurança: Um período que consiste em uma visita de seguimento de segurança, realizada no local ou por chamada telefônica, para todos os participantes que não continuarem o tratamento no estudo de extensão aberto separado ou que interromperem precocemente. A visita/chamada telefônica ocorrerá 30 dias após o Fim do Estudo (EOS)
Novartis Pharmaceuticals
770Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Coreia de Huntington
requisitos para o paciente
Até 70 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Os consentimentos informados assinados devem ser obtidos antes da participação no estudo.Participantes ambulatoriais do sexo masculino ou feminino com idade entre 21 e 70 anos, inclusive, no dia da assinatura do Consentimento Informado.Diagnóstico de DH confirmado geneticamente com um comprimento de repetição citosina-adenina-guanina (CAG) de 40 ou superior. Os participantes devem ter confirmação genética prévia e comprimento de repetição CAG conhecido obtido antes da triagem.Atende a todos os seguintes critérios.A pontuação do UHDRS IS ≥90.Pontuação TFC do UHDRS = 13.Pontuação TMS da UHDRS = 7-25, inclusiva.CAP100 ≥ 70 Cálculo: CAP = Idade na entrada do estudo × (comprimento de CAG - 30) / 6,49.
- Histórico de terapia gênica ou transplante celular ou qualquer outra cirurgia cerebral experimental para o tratamento de HD.Evidência sorológica de hepatite viral ativa conforme indicado por.Anti-HBc IgM positivo.Anti-HBc IgG positivo confirmado por HBsAg positivo e/ou DNA do HBV.Teste positivo de anticorpo anti-HCV confirmado por RNA de HCV positivo.Doenças de imunodeficiência, incluindo um resultado positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).Histórico ou diagnóstico atual de ECG ou anormalidades cardíacas indicando risco significativo à segurança dos participantes, como.Arritmias cardíacas concomitantes clinicamente significativas, por exemplo, taquicardia ventricular sustentada, e bloqueio atrioventricular de segundo ou terceiro grau clinicamente significativo sem marca-passo.Histórico de síndrome do QT longo familiar ou histórico familiar conhecido de Torsade de Pointes.Mulheres em idade fértil, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar desde a menarca até se tornarem pós-menopáusicas, a menos que tenham sido submetidas a ooforectomia bilateral cirúrgica (com ou sem histerectomia), histerectomia total ou salpingectomia bilateral pelo menos seis semanas antes de iniciar o tratamento do estudo. No caso de ooforectomia isolada, o estado reprodutivo da mulher precisa ter sido confirmado por avaliação subsequente dos níveis hormonais.Mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) são excluídas, a menos que estejam usando métodos altamente eficazes de contracepção (taxa de falha < 1% ao ano) durante o tratamento do estudo e por 8 meses após a interrupção do tratamento do estudo.Mulheres grávidas ou em período de amamentação (amamentando).
EstudoINVEST-HD
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Coreia de Huntington
Requisitos
Até 70 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07326709
