Última atualização há 4 dias

Um ensaio de terapia gênica para a doença de Gaucher com FLT201

45 pacientes em todo o mundo

Disponível em Argentina, United States, Brazil

Spur Therapeutics

4Locais de pesquisa

45Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Doença de Gaucher

Doença de Gaucher tipo 1

De 18 Anos

Todos os gêneros

: Idade ≥18 anos no momento da triagem.
Diagnóstico clínico da doença de Gaucher tipo 1.
Concentração estável de hemoglobina no início do estudo.
Contagem de plaquetas estável no início.
Recebendo ERT ou SRT sem interrupção por pelo menos 2 anos.

: Doença de Gaucher tipo 2 ou tipo 3 diagnosticada ou suspeita.
Positivo para anticorpos neutralizantes de AAVS3.
Valores laboratoriais anormais, condições ou doenças que tornariam o participante inadequado para o estudo.
Teste de gravidez positivo ou lactante.
Histórico de transplante de células-tronco hematopoéticas (HSCT)/transplante de medula óssea ou qualquer transplante de órgão sólido.
Histórico de recebimento de qualquer terapia gênica ou terapia celular.
Histórico de esplenectomia total. Nota: Aplicam-se critérios adicionais de inclusão e exclusão definidos pelo protocolo.

Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires

Juan Domingo Perón 4190, Piso 1, Ciudad Autónoma de Buenos Aires, C1181ACH

Clínica Universitaria Privada Reina Fabiola - Córdoba

Oncativo 1248, X5004FHP Córdoba, Argentina

Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA)

Rua Ramiro Barcelos, 2350, Av. Protásio Alves, 211 - Santa Cecília, Porto Alegre - RS, 90035-903

Hospital Militar Central

Pje. Quiñones 195, Lima 15076

EstudoGALILEO-3

PatrocinadorSpur Therapeutics

Tipo de estudoIntervencionista

Patologias

Doença de Gaucher tipo 1

Requisitos

De 18 AnosTodos os gêneros

ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov

NCT07223944