Última atualização há 13 meses
Eficácia no Mundo Real e Farmacogenética de Belzutifan na Síndrome de VHL: O Estudo BELIEVE-VHL
100 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil
OBJETIVO PRINCIPAL:
Avaliar os efeitos terapêuticos, benefícios e efeitos adversos associados ao tratamento com belzutifan, bem como o tempo de resposta ao tratamento e/ou progressão da doença.
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS
1. Avaliar a associação de fatores intrínsecos do hospedeiro com toxicidade e resposta ao tratamento em uma coorte brasileira de pacientes com síndrome de von Hippel-Lindau tratados com belzutifan.
2. Avaliar os níveis de hemoglobina e eritropoietina durante os primeiros seis meses de tratamento e documentar a necessidade de suplementação subcutânea de eritropoietina em pacientes que desenvolvem anemia grau 2-3, fadiga ou hipoxia.
3. Avaliar o impacto potencial da suplementação de eritropoietina no crescimento tumoral durante o tratamento com belzutifan.
4. Avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde e a percepção dos pacientes em relação à síndrome VHL utilizando questionários e instrumentos validados.
5. Realizar uma análise farmacoeconômica na coorte de pacientes com acesso a belzutifan, avaliando seu impacto nos custos de saúde em comparação com a história natural da doença.
José Claudio Casali da Rocha
1Locais de pesquisa
100Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Distúrbios genéticos
Doença de von Hippel-Lindau
Medicação / medicamento a ser usado
Belzutifan
requisitos para o paciente
De 14 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Idade ≥ 14 anos.Confirmação clínica ou genética da síndrome de von Hippel-Lindau (VHL).Presença de tumores associados à VHL mensuráveis ou progressivos, conforme definido pelos critérios RECIST 1.1 ou critérios de imagem específicos da doença.Estado funcional ECOG de 0-2.Função medular óssea, hepática e renal adequada conforme definido pelos valores de referência laboratorial.Capacidade de engolir medicação oral.Fornecimento de consentimento informado por escrito antes da inscrição.
- Idade < 14 anos.Ausência de um diagnóstico confirmado de síndrome de von Hippel-Lindau (VHL).Presença de uma malignidade ativa fora do espectro tumoral do VHL nos últimos 3 anos, exceto para carcinoma basocelular ou espinocelular da pele tratado adequadamente, carcinoma cervical in situ ou outras malignidades consideradas curadas por >2 anos.Hipersensibilidade conhecida ou reação alérgica ao belzutifan ou a qualquer excipiente na formulação.Antecedentes de doença cardiovascular grave ou não controlada, incluindo, mas não se limitando a angina instável, infarto do miocárdio nos últimos 6 meses, insuficiência cardíaca congestiva que requer tratamento ou hipertensão não controlada.Doenças infecciosas ativas, incluindo HIV, hepatite B ou hepatite C.Estado imunossuprimido, seja devido a doença subjacente ou terapia em andamento.Antecedentes de distúrbios hemorrágicos significativos, incluindo diátese hemorrágica, trombocitopenia ou coagulopatia.Radioterapia administrada dentro de 4 semanas antes da inscrição no estudo.Procedimento cirúrgico maior, incluindo para tumores relacionados ao VHL, dentro de 4 semanas antes da inscrição no estudo, ou necessidade imediata de intervenção cirúrgica para manejo do tumor.Malabsorção secundária a cirurgia gastrointestinal prévia ou doença gastrointestinal ativa.Uso atual de medicamentos concomitantes conhecidos por interagir com belzutifan e alterar significativamente sua biodisponibilidade.Adesão baixa antecipada ou interrupção planejada da terapia com belzutifan.
Sites
AC Camargo Cancer Center
Incorporando
EstudoBELIEVE-VHL
PatrocinadorJosé Claudio Casali da Rocha
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Doença de von Hippel-Lindau
Requisitos
De 14 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07167329
