Última atualização há 25 dias
Um Estudo para Avaliar a Segurança e Eficácia do Nizubaglustato Oral (AZ-3102) nas Formas Tardias e Juvenis da Doença de Niemann-Pick Tipo C (NPC)
72 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, Argentina, United States
Por favor, veja NCT #07054515 para informações sobre o Protocolo Mestre AZA-001-301
OBJETIVO PRINCIPAL
O objetivo principal deste estudo é demonstrar eficácia superior nas manifestações ataxicas com a dosagem oral de nizubaglustat em comparação com placebo quando administrado ao longo de 18 meses em participantes com formas tardias infantis e juvenis da doença NPC
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS
I. Avaliar a eficácia adicional em manifestações ataxicas e não ataxicas comparando a dosagem de nizubaglustat com placebo quando administrado ao longo de 18 meses em participantes com formas tardias infantis e juvenis da doença NPC
II. Avaliar as propriedades farmacocinéticas (PK) de nizubaglustat após a administração da primeira dose (Visita 1) e em estado de equilíbrio após múltiplas doses diárias únicas
III. Avaliar os efeitos farmacodinâmicos (PD) de nizubaglustat
IV. Avaliar a segurança e tolerabilidade da dosagem oral diária de nizubaglustat em comparação com placebo, quando administrado ao longo de 18 meses em participantes com formas tardias infantis e juvenis da doença NPC
Azafaros A.G.
5Locais de pesquisa
72Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doença de armazenamento lisossômico
Doença de Niemann-Pick tipo C
Medicação / medicamento a ser usado
Nizubaglustat
requisitos para o paciente
De 4 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Consentimento informado assinado.Diagnóstico confirmado de doença NPC.O paciente não é capaz ou não está disposto a tomar miglustat, ou está, na opinião do investigador, insatisfatoriamente tratado com miglustat.Participantes do sexo masculino e feminino com 4 anos ou mais no momento do consentimento informado.Início de sintomas neurológicos de 2 a 15 anos.Nível de deficiência na linha de base: Distúrbios ataxicos com uma pontuação total SARA de ≥3 e ≤30 na linha de base.Mulheres em idade fértil que são sexualmente ativas dispostas a seguir a orientação contraceptiva.Participantes masculinos com uma parceira feminina em idade fértil dispostos a seguir a orientação contraceptiva.
- Um histórico de condições médicas além da doença NPC que, na opinião do Investigador Principal, poderia comprometer o rigor científico ou a interpretação dos resultados.Peso corporal de <10 kg.A presença de outra doença neurológica.A presença de comprometimento hepático moderado ou grave.A presença de comprometimento renal moderado ou severo.Contagem de plaquetas de <100x10^9/L.A dose de qualquer tratamento antiepiléptico não estava estável e/ou um novo tratamento antiepiléptico foi prescrito no mês anterior à linha de base.Uso prévio de um medicamento investigacional nos 3 meses anteriores à triagem; ou participação prévia em um estudo clínico envolvendo terapia gênica ou transplante de células-tronco nos 2 anos anteriores à triagem.Um teste de gravidez no soro positivo para mulheres em idade fértil.Tratamento atual com miglustat, desde que o paciente tenha utilizado a dose recomendada na maior parte dos últimos 12 meses E esteja, na opinião do investigador, satisfatoriamente tratado com miglustat.Qualquer participante recebendo miglustate é obrigado a passar por um período de lavagem de 1 mês antes de iniciar a medicação do estudo.
Sites
Hospital de Niños de la Santísima Trinidad - Córdoba
Hospital Universitario Austral - Pilar
Hospital Pequeno Príncipe
Instituto Fernandes Figueira
Hospital de Clínicas de Porto Alegre
PatrocinadorAzafaros A.G.
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Doença de Niemann-Pick tipo C
Requisitos
De 4 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07082725
