Um Estudo para Avaliar a Segurança e Eficácia do Nizubaglustat Oral (AZ-3102) nas Formas Tardias Infantis e Juvenis da Doença de Niemann-Pick Tipo C, Gangliosidose GM1 ou Gangliosidose GM2

Este é um estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo que avaliará a segurança e eficácia do nizubaglustat oral (AZ-3102) em várias áreas de doenças usando um Programa de Pesquisa de Protocolo Mestre. Os participantes são randomizados para diferentes subprotocólos com base no tipo de doença: Niemann-Pick tipo C (NPC), gangliosidose GM1 ou gangliosidose GM2. Os procedimentos específicos do tratamento serão descritos no subprotocolo específico da doença. Subprotocólos individuais podem ter requisitos adicionais de elegibilidade, procedimentos de segurança e eficácia, ou desfechos, que serão descritos nos subprotocólos correspondentes. Para informações específicas sobre cada subprotocolo individual incluído neste ensaio, consulte os registros correspondentes e separados no clinicaltrials.gov: doença de Niemann-Pick tipo C NCT######## e gangliosidose GM1 ou gangliosidose GM2 NCT########.