TRITON-CM: Um Estudo para Avaliar Nucresiran em Pacientes com Amiloidose Transtirretinêmica com Cardiomiopatia
1250 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States, Brazil
Alnylam Pharmaceuticals
1250Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Amiloidose
Medicação / medicamento a ser usado
Nucresiran
requisitos para o paciente
Até 85 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
Tem diagnóstico documentado de amiloidose ATTR com cardiomiopatia, incluindo aqueles com amiloidose ATTR hereditária (hATTR) ou amiloidose ATTR de tipo selvagem (wATTR).
Tem história médica de insuficiência cardíaca (IC) com pelo menos 1 internação anterior por IC ou sinais e sintomas que exigem tratamento com um diurético.
A triagem do peptídeo natriurético tipo B N-terminal (NT-proBNP) >300 ng/L e <8500 ng/L; Em pacientes com fibrilação atrial permanente ou persistente, triagem NT-proBNP >600 ng/L e <8500 ng/L.
Os pacientes podem estar recebendo estabilizadores de TTR aprovados para amiloidose ATTR (por exemplo, tafamidis, acoramidis) e podem estar recebendo terapia de suporte para insuficiência cardíaca a critério do Investigador.
Tem insuficiência cardíaca classe IV da New York Heart Association (NYHA); ou insuficiência cardíaca classe III da NYHA E estágio 3 da doença amiloidose ATTR.
Possui um escore de deficiência de polineuropatia (PND) IIIa, IIIb ou IV.
Apresenta uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) de <30 mL/min/1,73m^2 na triagem.
Recebeu terapia redutora de TTR anteriormente ou está recebendo atualmente.
