Última atualização há 6 dias

Um estudo de fase 3 de Zodasiran em adolescentes e adultos com hipercolesterolemia familiar homozigótica (YOSEMITE)

60 pacientes em todo o mundo

Disponível em United States, Brazil

Arrowhead Pharmaceuticals

60Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Hipercolesterolemia

Hipercolesterolemia familiar

zodasiran

De 12 anos

Todos os gêneros

: Idade ≥12 anos, não grávida, não lactante, não planeja engravidar durante o estudo.
Peso corporal ≥35 kg na Triagem, pois os pacientes poderiam teoricamente ter <35 kg à medida que o estudo continua.
HoFH com base em um teste genético de apoio ou em um diagnóstico clínico (colesterol total >500 mg/dL [13 mmol/L] OU concentração de LDL-C tratada de ≥300 mg/dL [≥8 mmol/L], acompanhada por TGs <300 mg/dL [3,4 mmol/L] E ambos os pais com colesterol total documentado >250 mg/dL [6,5 mmol/L] OU xantoma cutâneo ou tendíneo antes dos 10 anos de idade).
LDL-C ≥70 mg/dL (1.8 mmol/L). Para adolescentes de 12 a <18 anos de idade, rastreamento de LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L).
Hemoglobina A1c (HbA1c) ≤9,5%.
Bilirrubina total <2x LSN, exceto em casos previamente confirmados de síndrome de Gilbert.
Alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase <3×LSN.
Em tratamento padrão, terapia hipolipemiante maximamente tolerada para incluir uma estatina maximamente tolerada, ezetimiba e um inibidor de PCSK9.

: Uso de um siRNA direcionado aos hepatócitos dentro de 365 dias antes do Dia 1 (exceto inclisiran, que é permitido; a administração de inclisiran e do medicamento do estudo deve ser separada por pelo menos 4 semanas).
Uso de uma molécula de oligonucleotídeo antissenso nos 3 meses anteriores ao Dia 1 (exceto inclisirana, que é permitida; a administração de inclisirana e do medicamento do estudo deve ser separada por pelo menos 4 semanas).
Uso de evinacumabe dentro de 3 meses antes do Dia 1. O uso de evinacumabe é proibido durante o estudo.
Não resposta ao evinacumabe, definida como redução do LDL-C <15% em relação ao valor basal após 2 doses.
Uso de qualquer outro agente ou dispositivo investigacional dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes do Dia 1.
Uso de corticosteroides sistêmicos (a menos que sejam usados como terapia de reposição para doença hipofisária/adrenal com um regime estável).
Taxa de filtração glomerular estimada <30 mL/min.

PatrocinadorArrowhead Pharmaceuticals

Tipo de estudoIntervencionista

Patologias

Hipercolesterolemia familiar

Requisitos

De 12 anosTodos os gêneros

ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov

NCT07037771