Última atualização há 2 meses

Um Ensaio Clínico para Participantes com DEE para Avaliar a Eficácia, Segurança, Tolerabilidade e PK de Relutrigina

160 pacientes em todo o mundo

Disponível em United States, Brazil

Praxis Precision Medicines

160Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Encefalopatias Epilépticas

Encefalopatias Epilépticas e Epilepsias de Desenvolvimento (DEE)

relutrigina

Até 65 Anos

Todos os gêneros

: Tem um diagnóstico documentado de encefalopatia epilética e de desenvolvimento.
Início de convulsões <12 anos.
Tem um peso >7 kg no momento da assinatura do consentimento/assentimento.

: Tem antecedentes de bloqueio do ramo esquerdo, arritmias, síndrome de Brugada, cardiopatia congênita, síndrome do QT curto familiar ou história familiar de morte súbita ou arritmias ventriculares, incluindo fibrilação ventricular idiopática.
Teve 2 ou mais episódios de status epilepticus convulsivo que exigiram hospitalização e intubação nos 6 meses anteriores à triagem.
Apresenta uma leitura anormal de ECG, incluindo um intervalo QT corrigido para a frequência cardíaca usando o método de Bazett (QTcB) <350 e >450 ms (masculinos), ou <360 e >460 ms (femininos) na triagem e/ou no Dia 1.
Qualquer estimulação nervosa deve ter sido realizada pelo menos 3 meses antes da triagem, com pelo menos 1 mês de configurações estáveis antes da triagem.
Recebeu qualquer outro medicamento, dispositivo ou outra terapia experimental ou investigacional dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da Triagem, incluindo qualquer uso anterior de terapia gênica.
Está atualmente grávida ou amamentando ou planeja engravidar durante o ensaio clínico ou dentro de 5 meias-vidas da última dose do medicamento do estudo.

EstudoEMERALD

PatrocinadorPraxis Precision Medicines

Tipo de estudoIntervencionista

Patologias

Encefalopatias Epilépticas e Epilepsias de Desenvolvimento (DEE)

Requisitos

Até 65 AnosTodos os gêneros

ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov

NCT07010471