Última atualização há 6 dias

Estudo para Avaliar a Eficácia, Farmacocinética, Segurança e Tolerabilidade de Iptacopan em Pacientes Pediátricos com IgAN Primária

31 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States
O estudo inscreverá aproximadamente 34 pacientes pediátricos com diagnóstico de IgAN primária por biópsia renal realizada dentro de 3 anos da Triagem, com < 50% de fibrose tubulointersticial e <25% de crescentes e sem tratamento prévio com agentes imunossupressores ou outros agentes imunomoduladores nos 90 dias (ou 180 dias para rituximabe) anteriores à primeira administração do medicamento do estudo. O estudo compreende os seguintes períodos: - Período de Triagem (até 11 semanas) - Período de introdução (2 semanas): Este período será de aproximadamente 14 dias antes da Visita de Inclusão (Dia 1) para obter as avaliações Basais, incluindo duas medições de UPCR FMV (necessárias antes do Dia 1). - Período de Tratamento (52 semanas): O estudo inscreverá aproximadamente 34 pacientes pediátricos de maneira escalonada. A abordagem será primeiro inscrever a Coorte 1 (12 a < 18 anos de idade) para coletar dados de segurança (incluindo dados de vigilância CV), dados de tolerabilidade, dados de PK e dados de biomarcadores por até 52 semanas (EOS). Os participantes da Coorte 1 serão inscritos em um único grupo de 22 participantes. Os participantes da Coorte 2 (2 a < 12 anos de idade) serão inscritos em 2 grupos com um total de 12 participantes. - Período de acompanhamento (1 semana): Os participantes que concluírem a visita da Semana 52 (EOS) e atenderem a todos os critérios de elegibilidade poderão ser inscritos em um programa de extensão de transição (REP) no qual receberão iptacopan em खुल?label. Os participantes que não se inscreverem no REP ou não concluírem o Dia 1 do REP dentro de 7 dias do EOS deverão ser contatados 7 dias após a visita EOS para monitoramento de EA e EAG, e quaisquer EAs relatados pelo participante deverão ser registrados no formulário de relato de caso do estudo (CRF).
Novartis Pharmaceuticals
31Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Nefropatia
Nefropatia por iga

Medicação / medicamento a ser usado

Iptacopan

requisitos para o paciente

Até 18 Anos
Todos os gêneros

Requisitos médicos

Participantes do sexo masculino e feminino de 2 a < 18 anos de idade no Dia 1.
EGFR ≥ 30 mL/min/1.73m2 onde eGFR é calculado usando a fórmula de Schwartz modificada na Triagem e confirmado durante o Período de Run-in.
Nefropatia por IgA primária comprovada por biópsia renal*, com biópsia realizada dentro de 3 anos da Triagem com < 50% de fibrose tubulointersticial e < 25% de crescentes. Caso uma biópsia renal dentro de 3 anos da Triagem não esteja disponível, uma biópsia renal pode ser realizada se fizer parte da abordagem diagnóstica planejada e do manejo clínico do participante.
* Nota: A IgAN primária é definida como qualquer IgAN comprovada por biópsia, mostrando depósitos de IgA prevalentes sobre as outras classes de imunoglobulinas e considerada não associada a causas de IgAN secundária, conforme julgamento clínico do Investigador.
O peso corporal mínimo para os participantes na Coorte 1 é de 35 kg na Triagem e confirmado no Baseline (Dia 1).
Proteinúria devido ao diagnóstico primário de IgAN, conforme avaliada por UPCR ≥ 1 g/g (113 mg/mmol), amostrada de FMV na Triagem no Dia -90 e no Dia -60, bem como durante o Período de Run-in, apesar do tratamento com a dose máxima tolerada de inibidor da ECA/ARB por pelo menos 120 dias antes do Dia 1. Nota: a UPCR será avaliada com base em uma amostra de FMV no Dia -90 e com base na média geométrica de 2 amostras de FMV para a visita do Dia -60 e durante o Período de Run-in.
A vacinação contra Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae é obrigatória antes do início do tratamento do estudo. Se o participante não tiver sido previamente vacinado, ou se for necessário um reforço, a vacina deve ser administrada de acordo com as diretrizes locais pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo. Se o tratamento do estudo tiver de começar antes de 2 semanas após a vacinação, o tratamento antibiótico profilático deve ser iniciado.
A vacinação contra Haemophilus influenzae é recomendada, de acordo com as diretrizes locais, pelo menos 2 semanas antes de iptacopan.
Todos os participantes devem ter recebido cuidados de suporte, incluindo regime de dose estável de inibidor da ECA ou BRA, na dose diária máxima aprovada localmente por peso corporal, ou na dose máxima tolerada (a critério do Investigador para uso pediátrico), por pelo menos 120 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo. Além disso, se os participantes estiverem tomando diuréticos, outra medicação anti-hipertensiva ou outra medicação de base para IgAN (como inibidores de SGLT2), as doses também devem estar estabilizadas por pelo menos 120 dias antes da primeira dose do tratamento do estudo.
Alguma IgAN secundária observada na Triagem (e confirmada na Linha de Base/Dia 1) conforme definido pelo Investigador; IgAN secundária pode estar associada à cirrose, doença celíaca, infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), infecção pelo vírus herpes simples, dermatite herpetiforme, artrite soronegativa, carcinoma de pequenas células, linfoma, tuberculose disseminada, bronquiolite obliterante, doença inflamatória intestinal e febre mediterrânea familiar.
Um diagnóstico clínico de vasculite por imunoglobulina A (IgAV ou púrpura de Henoch-Schonlein) baseado em púrpura palpável típica com ou sem artralgia e dor abdominal.
Evidência de obstrução urinária significativa ou dificuldade para urinar no Rastreamento (e confirmada na Linha de Base/Dia 1); qualquer distúrbio do trato urinário ou qualquer doença renal crônica além de IgAN no Rastreamento e antes da primeira administração do medicamento do estudo.
Lesão renal aguda (LRA) atual definida pelos critérios da Acute Kidney Injury Network (AKIN) nas 4 semanas anteriores à triagem.
Presença de glomerulonefrite rapidamente progressiva (RPGN), definida por uma diminuição de 50% na eGFR dentro de 3 meses antes da Triagem ou durante os períodos de Triagem e Run-in.
Presença de síndrome nefrótica na triagem com base no julgamento do investigador.
Histórico ou diagnóstico atual de anormalidades no ECG indicando risco significativo para os participantes do estudo, tais como arritmias cardíacas clinicamente significativas, por exemplo, taquicardia ventricular sustentada, ou bloqueio atrioventricular (AV) de segundo ou terceiro grau clinicamente significativo sem marcapasso.
Histórico ou diagnóstico atual de anormalidades ecocardiográficas clinicamente significativas indicando risco significativo para os participantes do estudo, incluindo, mas não se limitando a, anormalidades funcionais, morfológicas e/ou estruturais clinicamente significativas, que podem incluir fração de ejeção ventricular esquerda < 50% e/ou hipertrofia ventricular esquerda devido à pressão arterial não controlada na Triagem.
Participantes de 12 a < 18 anos de idade com pressão arterial sistólica (PAS) < 80 mmHg ou > 150 mmHg, ou pressão arterial diastólica (PAD) < 50 mmHg ou > 95 mmHg, ou frequência de pulso < 50 bpm ou > 110 bpm; participantes de 6 a < 12 anos de idade com PAS < 70 mmHg ou > 140 mmHg, ou PAD < 40 mmHg ou > 90 mmHg ou frequência de pulso < 52 bpm ou > 156 bpm; participantes de 2 a < 6 anos de idade com PAS < 70 mmHg ou > 120 mmHg, ou PAD < 40 mmHg ou > 80 mmHg ou frequência de pulso < 52 bpm ou > 156 bpm na Triagem.
Participantes previamente tratados com agentes imunossupressores ou outros agentes imunomoduladores, tais como, mas não se limitando a, ciclofosfamida, rituximabe, infliximabe, canakinumabe, mofetil micofenolato (MMF) ou micofenolato de sódio (MPS), inibidores da calcineurina, inibidores do complemento (exceto iptacopan), budesonida oral, exposição a corticosteroides sistêmicos (≥ 0,5 mg/kg/dia de equivalente de prednisona/prednisolona ou > 7,5 mg/d de exposição total equivalente de prednisona/prednisolona em um único dia) dentro de 120 dias (ou 180 dias para rituximabe) antes da primeira administração do medicamento do estudo. Participantes tratados com antagonistas da endotelina (receptor) (incluindo sparsentana) dentro de 120 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo.
Todos os participantes transplantados (qualquer transplante de órgão sólido, incluindo transplante de medula óssea).
História de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, como meningococo e pneumococo.
Principais comorbidades concomitantes na Triagem, incluindo, mas não se limitando a doença cardíaca avançada (por exemplo, classe III da New York Heart Association (NYHA) (para 6 a <18 anos de idade), classe III de Ross (para 2 a < 6 anos de idade), doença pulmonar grave (por exemplo, classe III da Organização Mundial da Saúde (OMS) (para 17 anos de idade); classe III do Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) (para 2 a < 17 anos de idade), ou doença hepática (por exemplo, hepatite ativa) que, na opinião do investigador, impeça a participação no estudo.
Uso atual de quaisquer medicamentos homeopáticos e/ou fitoterápicos para progressão da doença por IgAN, tais como, mas não se limitando a Lei Gong Teng, na Triagem (e confirmado no Baseline/Dia 1).
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