Última atualização há 4 dias
Um estudo para avaliar a farmacocinética, farmacodinâmica, segurança e tolerabilidade do inebilizumabe em crianças com miastenia gravis generalizada (gMG)
15 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, Brazil, United States
Amgen
3Locais de pesquisa
15Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Miastenia grave
Miastenia grave generalizada
Medicação / medicamento a ser usado
Inebilizumab
requisitos para o paciente
Até 17 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- O representante legalmente autorizado do participante forneceu consentimento informado quando o participante é legalmente muito jovem para fornecer consentimento informado e o participante forneceu assentimento por escrito com base nas regulamentações e/ou diretrizes locais antes de quaisquer atividades/procedimentos específicos do estudo serem iniciados.Idade ≥ 2 a < 18 anos de idade no dia da inscrição.Diagnóstico de gMG definido como.Teste sorológico positivo para títulos de anticorpo anti-receptor de acetilcolina (AChR) ou anti-tirosina quinase específica do músculo (MuSK), conforme confirmado na triagem (1 reteste permitido), e.Pelo menos 1 dos seguintes.Histórico de resultados anormais de testes de transmissão neuromuscular demonstrados por eletromiografia de fibra única ou estimulação nervosa repetitiva; ou.Histórico de teste anticolinesterase positivo (por exemplo, teste de cloreto de edrofônio); ou.O participante demonstrou melhora nos sinais de gMG com inibidores orais da colinesterase, conforme avaliado pelo médico assistente; ou.Síndrome clínica consistente com um diagnóstico de gMG e não explicada de outra forma por outra condição.Classificação Clínica da Fundação Americana de Miastenia Gravis Classe II, III ou IV no momento da triagem.Os participantes devem estar.Apenas corticosteroides, sem aumento de dose nas 4 semanas anteriores à triagem, ou.Uma das terapias imunossupressoras não esteroides (IST) permitidas (azatioprina, mofetil micofenolato ou ácido micofenólico), com uso contínuo por pelo menos 6 meses antes da triagem e sem aumento de dose nos 4 meses anteriores à triagem, ou.Combinação de (1) corticosteroides sem aumento de dose nas 4 semanas anteriores à triagem e (2) um IST não esteroidal permitido com uso contínuo por pelo menos 6 meses antes da triagem e sem aumento de dose nos 4 meses anteriores à triagem.Nota: A dose máxima permitida de prednisona no momento da inclusão no estudo será de 40 mg/dia ou 80 mg em dias alternados, ou uma dose equivalente de corticosteroide.Nota: O tacrolimus é permitido apenas no Japão, desde que tenha sido utilizado de forma contínua durante ≥ 6 meses antes da triagem e que não tenha havido aumento da dose nos 4 meses anteriores à triagem.Os participantes podem entrar no estudo com uma dose estável de inibidores da acetilcolinesterase (dose de piridostigmina). A dose do inibidor da acetilcolinesterase deve ter permanecido estável por pelo menos 2 semanas antes da inscrição.Sinais vitais e parâmetros laboratoriais dentro dos intervalos normais na triagem ou, se fora dos intervalos normais, considerados não clinicamente significativos pelo investigador.
- Funcionários do Patrocinador, organização de pesquisa contratada (CRO), equipe do centro e seus familiares.Timectomia dentro de 12 meses antes da visita inicial (Dia 1) ou timectomia planejada durante a duração do período de tratamento.Timoma não ressecado- Participantes com timoma benigno ressecado > 12 meses antes da triagem podem se inscrever.Histórico de infecções significativas recorrentes.Transtorno de imunodeficiência conhecido, incluindo infecção atual ou teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).Teste positivo para infecção crônica por hepatite B na triagem.Histórico de infecção por hepatite C não tratada, ou teste de anticorpos positivo para o vírus da hepatite C (HCV).Tuberculose ativa (TB); TB latente sem histórico documentado de tratamento adequado de acordo com o padrão de cuidado local; ou um teste QuantiFERON®-TB positivo na triagem, a menos que o tratamento para TB tenha sido concluído de acordo com as diretrizes locais.Histórico de leucoencefalopatia multifocal progressiva.Participantes diagnosticados com síndromes miastênicas congênitas.Recebimento de qualquer terapia biológica de depleção de células B (por exemplo, rituximabe, ocrelizumabe, obinutuzumabe, ofatumumabe, inebilizumabe) ou de qualquer agente experimental de depleção de células B nos 6 meses anteriores à triagem.Recebimento de qualquer outro anticorpo monoclonal (mAb) ou biológico de molécula grande, incluindo, entre outros, inibidores de FcRn, mAbs anti-TNF, mAbs anti-janus kinase (JAK) Stat e inibidores do complemento nos 6 meses anteriores à triagem.Recebimento dos seguintes medicamentos ou tratamentos em qualquer momento antes da inclusão: alemtuzumabe, irradiação linfoide total, transplante de medula óssea, terapia de vacinação de células T, natalizumabe.Participantes que estão grávidas ou amamentando ou planejando engravidar.Recebimento de imunoglobulina intravenosa (IVIg) ou imunoglobulina subcutânea (SCIg) nas 4 semanas anteriores ao recrutamento.
Sites
Hospital Británico de Buenos Aires - CABA
Incorporando
Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Hospital Santa Izabel - Santa Casa de Misericórdia da Bahia
Incorporando
EstudoTHYME
PatrocinadorAmgen
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Miastenia grave generalizada
Requisitos
Até 17 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06987539
