Última atualização há 3 dias
Um Estudo para Aprender Mais Sobre os Efeitos e a Segurança a Longo Prazo do BIIB141 (Omaveloxolone) em Participantes com Ataxia de Friedreich com Idade entre 2 a 15 Anos
255 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, United States
O objetivo primário do ensaio clínico randomizado controlado (RCT) da Parte 1 é avaliar a eficácia do omaveloxolone na Semana 52 e os objetivos secundários são avaliar a segurança do omaveloxolone até a Semana 52 e a concentração de omaveloxolone após a administração de dose única e múltipla. O objetivo primário do ensaio de extensão aberto (OLE) da Parte 2 é avaliar a segurança e a tolerabilidade do uso de omaveloxolone a longo prazo e o objetivo secundário é avaliar a eficácia do omaveloxolone após o uso a longo prazo.
Biogen
2Locais de pesquisa
255Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Ataxia
Ataxia de Friedreich
requisitos para o paciente
Até 15 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Parte 1: ensaio aleatório controladoDiagnosticado com Ataxia de Friedreich (FA) confirmada geneticamente, ou seja, homozigoto para a expansão de repetição de guanina-adenina-adenina (GAA) no intron-1 do gene frataxina, ou expansão de repetição de GAA em 1 alelo e com mutações pontuais ou deleções, ou outras mutações de não-expansão de GAA no outro alelo.Sintomático para FA conforme relatado pelo participante e/ou pelo pai/cuidador.Crianças de 7 a < 16 anos também devem ter uma pontuação de estabilidade em pé (USS) de 10 a ≤ 34 na linha de base.Parte 2: Teste de extensão aberto:Os participantes completaram a Parte 1 do ensaio clínico randomizado do estudo e nenhum critério de descontinuação foi atendido.Os dados de segurança e tolerabilidade da Parte 1 do RCT são favoráveis à continuidade, segundo o julgamento do investigador.Se a alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) e/ou bilirrubina total (TBL) forem > 2× o limite superior do normal (ULN) na avaliação da visita anterior, o Dia 1 da Parte 2 deve ser adiado até que ALT e AST sejam < 1.5× ULN e TBL < 2× ULN.Se o BNP for > 200 pg/mL na avaliação da visita anterior, o Dia 1 da Parte 2 deve ser adiado até que o BNP seja < 200 pg/mL.Se houver outras anormalidades laboratoriais clinicamente significativas com base nas avaliações da visita anterior, o Dia 1 da Parte 2 deve ser adiado até que as anormalidades sejam resolvidas.No caso de doença intercorrente ou outra alteração no estado de saúde do participante, avaliações adicionais de triagem da Parte 1 podem ser repetidas antes do início da Parte 2, com base no julgamento do investigador em consulta com o monitor médico.
- Parte 1: ensaio aleatório controladoHemoglobina glicada A1C (HbA1c) > 11%.Peptídeo natriurético tipo B (BNP) > 200 picogramas por mililitro (pg/mL) na triagem.Frações de ejeção (FE) < 40% com base em ecocardiograma (ECO) realizado na visita de triagem.Doença cardíaca clinicamente significativa, exceto cardiomiopatia leve a moderada.
Sites
L2IP Instituto de Pesquisas Clínicas
Hospital de Clínicas - Universidade Estadual de Campinas - UNICAMP
PatrocinadorBiogen
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Ataxia de Friedreich
Requisitos
Até 15 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06953583
