Última atualização há 54 dias
Estudo para avaliar Sepofarsen em indivíduos com amaurose congênita de Leber (LCA) tipo 10 (HYPERION)
32 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Brazil
Este é um estudo de olhos pareados, randomizado, controlado por placebo, com duplo mascaramento, no qual um olho de cada participante servirá como controle.
No início do estudo, os dois olhos de cada participante serão randomizados de modo que um olho receba sepofarsen e o outro olho receba placebo durante o primeiro ano. No segundo ano, para todos os participantes, o olho que foi randomizado para receber sepofarsen continuará a receber sepofarsen. Para o olho que foi randomizado para placebo no primeiro ano, o tratamento no segundo ano será alocado da seguinte forma: 50% dos olhos continuarão a receber placebo, e 50% dos olhos receberão sepofarsen.
Sepofarsen e placebo serão administrados por injeção intravítrea a cada 6 meses.
Laboratoires Thea
1Locais de pesquisa
32Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças oculares
Amaurose congênita de Leber tipo 10 (LCA10)
Medicação / medicamento a ser usado
sepofarsen
requisitos para o paciente
De 6 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico clínico confirmado de LCA10 e diagnóstico molecular de homozigose ou heterozigose composta para a mutação c.2991+1655A>G em CEP290.Adultos: >=18 anos / Menores: 6 a <18 anos.BCVA (FrACT) igual a ou pior que logMAR +0,4 (equivalente aproximado de Snellen 20/50) até +2,9 logMAR com base em FrACT quantificável e confiável. Pacientes com LP com evidência documentada de visão melhor prévia são elegíveis.Doença simétrica entre os dois olhos, conforme definido por uma BCVA (FrACT) dentro de 0,2 logMAR no início.ONL detectável na área macular conforme determinado pelo CRC na triagem.
- Mutações em genes diferentes do gene CEP290 associadas a outras doenças ou síndromes de IRD.Presença de qualquer patologia ocular em qualquer um dos olhos que possa tornar a comparação entre os olhos inviável.Presença de EMC concomitante instável, ou o sujeito iniciou (ou teve a dose alterada de) tratamento tópico ou sistêmico com inibidor da anidrase carbônica nos 3 meses anteriores à inclusão. EMC é permitida se estável por 3 meses (com ou sem tratamento).Presença de quaisquer opacidades/cataratas do cristalino clinicamente significativas com base na escala de graduação do cristalino AREDS.Qualquer recebimento prévio de terapia genética (RNA ou DNA) ou terapia com células-tronco para doença ocular ou não ocular, incluindo sepofarsen.
Sites
Hospital São Paulo
Incorporando
EstudoHYPERION
PatrocinadorLaboratoires Thea
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Amaurose congênita de Leber tipo 10 (LCA10)
Requisitos
De 6 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06891443
