Última atualização há 10 dias
Um Estudo para Investigar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de SAR446268, uma Terapia Gênica Mediadas por Vetor Viral Adeno-associado em Participantes de 10 a 50 Anos de Idade com Distrofia Miotônica Tipo 1 Não Congênita
32 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States
Cada participante que atender aos critérios de elegibilidade para cada uma das partes do estudo receberá uma administração de dose única de SAR446268.
Sanofi
32Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Distrofia muscular
Distrofia miotônica
requisitos para o paciente
Até 50 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Os participantes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem.Para a Parte A, os participantes devem ter entre 18 e 50 anos, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado.Para a Parte B, os participantes devem ter entre 10 e 17 anos, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado.Para a Parte B, os participantes devem ter entre 18 e 50 anos, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado.Participantes com DM1 de início não congênito.Participantes apresentando sinais de DM1, incluindo miotonia e fraqueza muscular, conforme diagnosticado anteriormente por um clínico com base nos antecedentes médicos.Participantes com diagnóstico genético de DM1 comprimento de repetição de citosina-timina-guanina (CTG) ≥50 em um alelo a partir da história médica.Participantes que podem caminhar independentemente por pelo menos 10 metros na triagem (órteses e talas de tornozelo permitidas).Participantes que foram classificados de acordo com o risco cardíaco pelo Investigador como participantes de risco moderado com marcapasso e/ou cardioversor-desfibrilador implantável (CDI) para a Parte A.Participantes que foram classificados de acordo com o risco cardíaco pelo Investigador como baixo, moderado ou alto risco cardíaco para a Parte B.
- Participantes com anticorpos neutralizantes contra o capsídeo AAV.SAN011.Participantes com fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <50%.Participantes com doença hepática ou biliar definida como tendo pelo menos um dos seguintes.Participantes com doença hepática ou biliar definida como tendo alanina aminotransferase (ALT) >2 x ULN e aspartato aminotransferase (AST) >2 x ULN.Participantes com doença hepática ou biliar definida como tendo fosfatase alcalina >2 x ULN.Participantes com doença hepática ou biliar definida como tendo bilirrubina total >1,5 x ULN, a menos que tenha um diagnóstico geneticamente confirmado da síndrome de Gilbert.Participantes com doença hepática ou biliar definida como tendo bilirrubina direta ≥1,5 x ULN.Participantes com doença hepática ou biliar definida como tendo razão internacional normalizada >1,5.Participantes com doença renal definida como creatinina sérica >1,5 x ULN e/ou taxa de filtração glomerular estimada <60 mL/min/1,73 m² conforme determinado pela Colaboração de Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI) para aqueles com idade ≥18 anos e Equação de Schwartz à beira do leito para aqueles <18 anos.Participantes com insuficiência respiratória crônica e em suporte ventilatório não invasivo, suporte ventilatório noturno ou ventilação em tempo integral.Participantes com contraindicação a corticosteroides ou com condições que poderiam piorar na presença de corticosteroides, conforme determinado pelo Investigador.Participantes com infecção ativa por hepatite B ou C; HBsAg (+), ou HCV RNA (+), ou terapia antiviral atual para qualquer um dos dois.Participantes com HBcAb (+) que não são elegíveis para terapia anti-HBV profilática ou terapia preemptiva orientada por monitoramento seriado de DNA do HBV durante a terapia com corticosteroides.Participantes com alto risco de reativação da tuberculose durante a terapia com corticosteroides, conforme determinado pelo Investigador.Participantes com uma infecção por HIV conhecida.Participantes com doença intercurrente grave que, na opinião do Investigador, impediriam a participação no estudo ou potencialmente diminuiriam a sobrevida.Participantes com histórico recente de ou abuso atual de drogas ou álcool nos últimos 12 meses anteriores à triagem.Participantes com antecedentes de biópsia do tibial anterior dentro de 12 semanas a partir do Dia 1 ou planejando realizar biópsias do tibial anterior durante a duração deste ensaio clínico.Participantes com atraso no desenvolvimento significativo, deficiência intelectual ou manifestações neuropsiquiátricas comportamentais conforme determinado pelo Investigador.Participantes com tratamento anterior com corticosteroides sistêmicos em doses de >5 mg/dia nos 15 dias anteriores ao Dia 1.Participantes com tratamento anterior com medicação anti-miotônica dentro de 15 dias do Dia 1.Participantes não adequados para participação, qualquer que seja o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou participantes potencialmente em risco de não conformidade com os procedimentos do estudo.
EstudoBrAAVe
PatrocinadorSanofi
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Distrofia miotônica
Requisitos
Até 50 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06844214
