Estudo de Prevenção da Amiloidose Transtirretina com Acoramidis em Jovens (ACT-EARLY) em Portadores Assintomáticos de uma Variante Patogênica do TTR

O estudo AG10-501 ACT-EARLY é um estudo randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo de acoramidis para prevenção de ATTR (com referência específica às suas manifestações cardiomiopáticas ou polineuropáticas). Os participantes serão estratificados na randomização. A população do estudo será composta por portadores assintomáticos de uma variante genética patogênica conhecida do gene TTR. Um participante deve ter entre 18 e 75 anos, inclusive, e a idade do participante não deve ser mais do que 10 anos mais jovem do que a idade prevista de início da doença (PADO), com base na história familiar (análise de pedigree) ou, se a história familiar for insuficiente, com base em uma tabela atuarial de variantes do TTR publicada na literatura. Por exemplo, se a PADO para um indivíduo em particular for de 50 anos, a idade do participante deve estar entre 40 e 75 anos, inclusive.