Última atualização há 2 dias

Avaliação do Maralixibat em Prurido Associado à Doença Hepática Colestática Geral (EXPAND)

90 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, Mexico
Este estudo será conduzido em múltiplos locais na América do Norte, Europa, Oriente Médio e América do Sul.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
5Locais de pesquisa
90Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Colestásis
Colestásis intrahepática

Medicação / medicamento a ser usado

Prurido
Doença Hepática Colestática
Atresia biliar

requisitos para o paciente

De 6 Meses
Todos os gêneros

Requisitos médicos

Consentimento informado e assentimento (quando aplicável).
Idade ≥6 meses no momento da visita basal.
Diagnóstico de doença hepática colestática com prurido colestático baseado na presença de anormalidades bioquímicas hepáticas crônicas (>90 dias) e/ou evidência patológica de doença hepática progressiva.
Se estiver tomando antipruríticos ou ácido ursodesoxicólico, o participante deve estar em um regime de dosagem estável (ou seja, mesma dose e frequência nos 30 dias anteriores à visita de triagem e continuará esse regime de dosagem até a Semana 40 [ajuste para peso corporal é permitido]).
Acesso a e-mail ou telefone para contatos de participantes agendados e acesso a smartphone ou tablet para PROs.
Capacidade de ler e/ou entender os questionários (tanto cuidadores quanto participantes com 9 anos ou mais).
Para participantes ≤18 anos de idade: Acesso a cuidador(es) consistente(s) durante o estudo.
Diagnóstico de ALGS, ICP, PBC, PFIC ou PSC com fígado nativo.
História atual ou recente (<1 ano) de dermatite atópica ou outras doenças não colestáticas associadas ao prurido.
História de cirrose descompensada ou complicações da cirrose (por exemplo, varizes esofágicas/gástricas, ascite, encefalopatia hepática, síndrome hepatorrenal). Em pacientes que tiveram um transplante de fígado, este critério de exclusão se aplica apenas ao período pós-transplante. Pacientes com cirrose compensada, com função hepática sintética preservada e ausência de complicações, são elegíveis.
Colangiocarcinoma suspeito ou comprovado ou carcinoma hepatocelular.
Doença médica instável e/ou grave que provavelmente afetará a capacidade de participar de todos os aspectos do estudo, confundir as avaliações de eficácia e/ou segurança, ou resultar em expectativa de vida substancialmente encurtada (por exemplo, qualquer malignidade ativa, incluindo malignidade hematológica, insuficiência cardíaca em estágio terminal, infecção ativa, diarreia aguda e crônica). Excepcionalmente, um histórico anterior de malignidade, adequadamente tratado/em remissão, que, na opinião do investigador e do monitor médico, não impacta a segurança e a participação do participante no estudo, pode ser permitido.
Os resultados laboratoriais durante a visita de triagem são os seguintes:
Contagem de plaquetas ≤150.000/mm3.
Albumina <30 g/L.
INR ≥1,5 (após suplementação intravenosa ou subcutânea de vitamina K).
Bilirrubina total >10 mg/dL.
ALT >10× ULN.
Uso de um inibidor de IBAT nas 8 semanas anteriores à visita de triagem.
Intolerância/hipersenibilidade conhecida ao maralixibat ou seus excipientes.
Histórico de não adesão a regimes médicos, falta de confiabilidade, condição médica, instabilidade mental ou comprometimento cognitivo que, na opinião do investigador, poderia comprometer a validade do consentimento informado, comprometer a segurança do participante ou levar à não adesão ao protocolo do estudo ou à incapacidade de realizar os procedimentos do estudo.

Sites

Hospital da Criança de Brasília José Alencar
AENW 3, Lote A - Setor Noroeste, DF, 70684-831
Hospital da Criança Santo Antônio
Av. Independência, 155 - São João, Porto Alegre - RS, 90240-510
Hospital Sírio-Libanês
Rua Dona Adma Jafet, 91 - Bela Vista, São Paulo - SP, 01308-050, Brazil
Hospital Infantil de México Federico Gómez
Calle Doctor Márquez 162 Delegación:, Doctores, Cuauhtémoc, 06720 Ciudad de México
Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
Avenida Moctezuma 4662, Zapopan, Jalisco
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