Última atualização há 4 dias

Um Estudo para Investigar a Eficácia e Segurança do Crizanlizumabe (5 mg/kg) Comparado ao Placebo em Pacientes Adolescentes e Adultos com Doença Falciforme que Experienciam Crises Vaso-Oclusivas Frequentes (SPARKLE)

315 pacientes em todo o mundo
Disponível em Colombia, United States
O estudo CSEG101A2303 (SPARKLE) é um estudo de Fase III, multicêntrico, randomizado, duplo-cego para avaliar a eficácia e segurança do crizanlizumabe 5 mg/kg versus placebo, com ou sem terapia de hidroxiureia/hidroxi-carbamida (HU/HC), em pacientes com Doença Falciforme com idade de 12 anos ou mais e com crises vaso-occlusivas frequentes (4-12 eventos nos 12 meses anteriores à visita de triagem). Os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para o braço de tratamento com crizanlizumabe 5 mg/kg ou placebo. A randomização central será estratificada pelo uso concomitante de HU/HC (sim/não) e região (América do Sul, América do Norte e África Subsaariana) na linha de base.
Novartis Pharmaceuticals
315Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Doenças raras
Anemia falciforme

Medicação / medicamento a ser usado

Doença Falciforme
SCD
SEG101
Crizanlizumab
Terapia com Hidroxiureia / Hidroxi-carbamida
Crises Vaso-Oclusivas
Anemia Falciforme
distúrbios sanguíneos
hemoglobina
glóbulos vermelhos
forma em forma de foice
mutação no gene da hemoglobina
traito falciforme
crise falciforme

requisitos para o paciente

Até 100 Anos
Todos os gêneros

Requisitos médicos

Os participantes devem ter 12 anos ou mais no dia da assinatura do consentimento informado. Adolescentes incluem participantes com idades de 12 a 18 anos e adultos incluem participantes com 18 anos ou mais.
Diagnóstico confirmado de SCD por eletroforese de Hb ou cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC) realizada localmente ou por laboratório central se não estiver disponível localmente.
Todos os genótipos de SCD são elegíveis.
Experienciou de 4 a 12 VOCs que são gerenciados por HCP dentro dos 12 meses anteriores à visita de triagem. Os VOCs de referência são determinados pela história médica e devem ser documentados na fonte.
Se o participante estiver em HU/HC, deve estar tomando por pelo menos 6 meses e em dose estável por pelo menos 3 meses antes da visita de triagem. Os participantes devem planejar continuar tomando HU/HC na mesma dose e cronograma até que pelo menos o participante tenha alcançado 52 semanas do tratamento planejado do estudo. Os participantes que iniciaram HU/HC 6-12 meses antes da visita de triagem devem ter evidências de controle insuficiente da dor aguda, apesar da iniciação. Estes participantes devem ter um total de 4-12 VOCs nos 12 meses anteriores ao período de triagem, com pelo menos 2 durante os últimos 6 meses enquanto em HU/HC.
Se estiver recebendo agente estimulador de eritropoietina, o participante deve ter recebido o medicamento por pelo menos 6 meses antes da visita de triagem. Os participantes devem planejar continuar tomando o medicamento na mesma dose e horário até que o participante tenha completado 52 semanas do tratamento planejado do estudo.
Menos de 4 ou mais de 12 VOCs que são gerenciados pelo HCP dentro dos 12 meses anteriores à visita de triagem, conforme determinado pela história médica e documentado na fonte.
Antecendentes de transplantação de células-tronco e/ou terapia gênica.
Recebeu produtos sanguíneos dentro de 30 dias antes da dose do Dia 1 da Semana 1.
Qualquer histórico documentado de acidente vascular cerebral clínico ou hemorragia intracraniana, ou uma descoberta neurológica não investigada nos 12 meses anteriores à visita de triagem. Infarto silencioso somente presente na imagem não é excluído.
Participando de um programa de transfusão crônica e/ou planejando realizar uma transfusão por troca durante a duração do estudo. Transfusão episódica em resposta à anemia agravada ou VOC é permitida.
Contraindicação ou hipersensibilidade a qualquer medicamento ou metabólitos de classe semelhante ao medicamento do estudo ou a qualquer excipiente da formulação do medicamento do estudo.
Histórico de reação de hipersensibilidade severa a outros anticorpos monoclonais, que na opinião do investigador pode representar um risco aumentado de reação grave à infusão.
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