Última atualização há 57 dias
Um Estudo de Mavorixafor em Participantes com Distúrbios Neutropênicos Primários Autoimunes e Idiopáticos Congênitos e Adquiridos que Estão Experimentando Infecções Recorrentes e/ou Graves
176 pacientes em todo o mundo
Disponível em Spain, Argentina, United States
Todos os participantes continuarão sua terapia de fundo pré-estudo, definida como o regime de tratamento atual do participante. As opções incluem, mas não se limitam a, fator estimulante de colônia de granulócitos (G-CSF), terapia de reposição de imunoglobulina, antibióticos profiláticos ou "observação atenta".
X4 Pharmaceuticals
2Locais de pesquisa
176Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Neutropenia
Medicação / medicamento a ser usado
Mavorixafor
Neutropenia crônica
Neutropenia idiopática crônica
Neutropenia Congênita Severa (NCS)
C-X-C receptor de quimiocina 4 (CXCR4)
Neutropenia congênita e adquirida
Doença autoimune
Síndrome de Cohen
Síndrome de Barth
ELANE
G6PC3
GSD1b
Kostmann doença
Síndrome de Shwachman-Diamond
Neutropenia autoimune (NAI)
requisitos para o paciente
De 12 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico de distúrbio neutropênico crônico autoimune primário e idiopático congênito ou adquirido ≥6 meses antes da visita de triagem que não é atribuível a medicamentos, infecções ativas ou recentes ou malignidade.Neutropenia Congênita, incluindo mas não se limitando a estas classificações:Isolado com uma apresentação permanente (não cíclica), por exemplo, ELANE, CSF3R, CXCR2, WAS.Associado a manifestações extra-hematológicas, por exemplo, síndrome de Barth, síndrome de Cohen, G6PC3, doença de Kostmann.Associado a distúrbios metabólicos, por exemplo, doença de armazenamento de glicogênio 1b (GSD1b).Síndrome de Shwachman-Diamond.Neutropenia Primária Adquirida.Neutropenia idiopática crônica.Neutropenia autoimune primária. Outros distúrbios crônicos de neutropenia (CN) que podem ser elegíveis para inscrição podem ser esclarecidos e aprovados após discussão com o Monitor Médico do Estudo e o Patrocinador.Ter um neutrófilo absoluto confirmado (ANC) <1500 células/µL durante a visita de triagem (medição única de ANC) e na visita de baseline (média de ANC ao longo de 6 horas) realizada pelo menos 2 semanas antes da administração do Dia 1, sem evidência clínica de infecção.Histórico prévio de infecções recorrentes e/ou graves durante os 12 meses que precedem a visita de triagem (ou seja, sofrendo sequelas de neutropenia crônica), conforme definido por ter pelo menos 2 infecções nos últimos 12 meses que atendem a pelo menos 1 dos seguintes critérios:Infecção que requer o uso de antibióticos (intravenosa [IV]/oral/tópica).Infecção que requer uma visita a uma instalação de saúde (incluindo, mas não se limitando a, visita ao pronto-socorro, instalação de atendimento urgente, consultório do médico de cuidados primários ou internação hospitalar).Os participantes que estão em G-CSF ou em outra terapia de fundo ativa devem ter recebido essas terapias durante os 12 meses anteriores, continuando a sofrer de infecções, estar em uma dose estável e em um cronograma de dosagem por ≥4 semanas antes da visita de triagem e permanecer nessa dose e cronograma de dosagem durante todo o estudo (a menos que ANC >10.000 células/µL por ≥4 semanas).Os participantes devem estar dispostos a manter suas doses/regimes de G-CSF ou de outras terapias de fundo estáveis (exceto por razões de segurança) durante a duração do estudo.
- Um diagnóstico de neutropenia secundária, incluindo aqueles devido a:Hiperesplenismo.Infecção.Malignidade.Doença autoimune, por exemplo, lúpus eritematoso sistêmico, artrite reumatoide, doença inflamatória intestinal, doença enxerto-versus-hospedeiro, doença da tireoide.Deficiência nutricional, por exemplo, vitamina B12, ácido fólico, cobre, desnutrição calórica.Causa induzida por drogas, por exemplo, quimioterapia, clozapina, antirretrovirais, antibióticos, anticorpos monoclonais.Um diagnóstico de qualquer um dos seguintes:Anemia aplástica.Síndrome de verrugas, hipogammaglobulinemia, infecções e mielocatáxia (WHIM).Certos CNs, incluindo, mas não se limitando a estas classificações, estão excluídos:Isolado com uma apresentação cíclica, por exemplo, elastase, expressa por neutrófilos (ELANE).Associado à desregulação imunológica, por exemplo, imunodeficiência variável comum (CVID), síndrome linfoproliferativa autoimune (ALPS), hemofagocitose familiar, síndrome de Chédiak-Higashi, síndrome de deficiência da proteína de ligação GATA 2 (GATA2).Associado à falência da medula óssea, por exemplo, anemia de Fanconi, anemia de Diamond-Blackfan.Neutropenia associada a um fenótipo Duffy-nulo (anteriormente conhecido como neutropenia étnica benigna). No entanto, um participante com uma variante patogênica autossômica dominante em um gene associado à CN em um contexto Duffy-nulo pode ser elegível para inclusão.Uma condição médica ou pessoal que pode potencialmente comprometer a segurança do participante, pode impedir a conclusão bem-sucedida do estudo clínico pelo participante, ou que, na opinião do Investigador ou do Patrocinador, possa interferir nos objetivos do estudo.Recebeu mais de 1 dose de mavorixafor no passado.Recebeu antagonista de CXCR4 (outro que não mavorixafor) nos últimos 6 meses.Participantes tomando pegilado-G-CSF, a menos que tenham um diagnóstico de neutropenia congênita confirmado na triagem.O participante está atualmente tomando ou tomou outro medicamento investigacional pelo menos 30 dias antes da visita de triagem.
Sites
Instituto de Investigaciones Clínicas Córdoba
Incorporando
Sanatorio 9 de Julio - Tucumán
Incorporando
EstudoX4P-001-110
PatrocinadorX4 Pharmaceuticals
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Neutropenia
Requisitos
De 12 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06056297
