Eficácia e Segurança da Terapia Gênica CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) em Adultos com Hemofilia B com Anticorpos Neutralizantes (Nabs) Contra o Vírus Adeno-Associado Serotipo 5 (AAV5) em Pré-Tratamento
35 pacientes em todo o mundo
Disponível em Mexico
CSL Behring
1Locais de pesquisa
35Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hemofilia
Hemofilia b
requisitos para o paciente
De 18 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
Idade ≥ 18 anos e considerada legalmente um adulto, conforme definido pela regulamentação do país.
Tem hemofilia B congênita com deficiência conhecida de FIX severa ou moderadamente severa (≤ 2% do FIX circulante normal) para a qual o participante está em profilaxia contínua de rotina com FIX.
Tem 2 resultados consecutivos detectáveis de título de NAb AAV5 entre a Triagem e a Visita L-Final usando um ensaio de NAb AAV5 validado (com base nos resultados do laboratório central).
Tem > 150 dias de exposição anteriores à terapia de substituição com FIX.
Foi submetido a profilaxia fixa estável por pelo menos 2 meses antes da triagem.
Demonstrou capacidade de completar de forma independente, precisa e em tempo hábil o eDiary durante o Período de Introdução, conforme avaliado pelo investigador.
Aceitação da proteção contraceptiva de barreira por 1 ano a partir do dia do tratamento com CSL222.
Capaz de fornecer consentimento informado após o recebimento de informações verbais e escritas sobre o estudo.
O investigador acredita que o participante (ou o(s) representante(s) legalmente aceitável(eis) do participante) entende a natureza, o alcance e as possíveis consequências do estudo e é capaz de aderir aos procedimentos do estudo.
Histórico de inibidores de FIX ou teste positivo para inibidor de FIX na triagem, na seleção ou na Visita L Final (com base nos resultados do laboratório central).
Valores laboratoriais finais da visita ou triagem L que atendem à definição de Comprometimento Hepático Severos de acordo com os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) (com base nos resultados do laboratório central).
ALT > 2 × o ULN na triagem ou valores laboratoriais finais L (com base nos resultados do laboratório central).
Qualquer condição além da hemofilia B que resulte em uma tendência aumentada a sangramentos.
Trombocitopenia, definida como uma contagem de plaquetas abaixo de 50 × 10^9/L, na triagem ou na visita L final (com base nos resultados do laboratório central).
Qualquer infecção não controlada ou não tratada (vírus da imunodeficiência humana [HIV], vírus da hepatite B [HBV] e vírus da hepatite C [HCV], ou qualquer outra condição médica significativa concomitante não controlada, incluindo, mas não se limitando a, renal, hepática, cardiovascular, hematológica, gastrointestinal, endócrina, pulmonar, neurológica, cerebral ou doença psiquiátrica, alcoolismo, dependência de drogas, ou qualquer outro transtorno psicológico avaliado pelo investigador como interferindo na adesão aos procedimentos do protocolo do estudo clínico ou com o grau de tolerância ao CSL222.
Histórico conhecido de alergia a corticosteroides ou condição médica conhecida que exigiria administração crônica de corticosteroides orais.
Condições alérgicas não controladas conhecidas ou alergia / hipersensibilidade a qualquer componente dos excipientes CSL222 (ou seja, sacarose, cloreto de potássio, fosfato de dihidrogênio de potássio, cloreto de sódio e fosfato de hidrogênio dissódico).
Tratamento anterior de terapia gênica.
Recepção de um agente ou dispositivo experimental dentro de 60 dias antes da triagem até o final do estudo.