Última atualização há 21 dias
Um Estudo Aberto de Fase 1/Fase 2 para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de uma Única Administração Intravenosa de SAR444836 em Participantes Adultos com Fenilcetonúria
32 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil
Sanofi
1Locais de pesquisa
32Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Fenilcetonúria
requisitos para o paciente
Até 65 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Homens adultos e mulheres em idade não fértil, de 18 a 65 anos no momento do consentimento informado.Os participantes devem ter PKU clássica não controlada devido à deficiência de PAH, na avaliação do Investigador.Dois valores históricos de Phe plasmática ≥ 600 μmol/L nos 12 meses anteriores enquanto em terapia dietética restrita em Phe.Dois valores de Phe plasmática ≥ 600 μmol/L colhidos com pelo menos 72 horas de intervalo durante o período de triagem enquanto em terapia de dieta restrita de Phe na ausência de uma doença aguda.O participante tem a capacidade e a disposição para manter sua dieta atual durante a duração do estudo, a menos que indicado de outra forma conforme o protocolo.Índice de massa corporal (IMC) ≤ 35 kg/m2.Disposição para usar métodos contraceptivos eficazes.Capaz de fornecer consentimento informado assinado, que inclui a conformidade com os requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado e neste protocolo.
- Presença de anticorpos neutralizantes contra o capsídeo AAV SNY001.Teste laboratorial de função hepática anormal evidenciado por alanina aminotransferase (ALT) > 1,5X limite superior normal (ULN), aspartato transaminase (AST) > 1,5X ULN, fosfatase alcalina > 1,5X ULN, bilirrubina total e direta > 1,5X ULN.Qualquer doença hepática subjacente significativa ou qualquer um dos seguintes diagnósticos documentados, indicativos de doença hepática subjacente significativa.Hipertensão portal.Esplenomegalia.Encefalopatia hepática.Medição de albumina sérica abaixo do limite inferior do normal do laboratório OU Índice de Relação AST-para-plaquetas > 1,0.Creatinina sérica > 1,5X ULN.Hemoglobina A1c > 6,5% ou glicose em jejum > 126 mg/dL.Testes laboratoriais de triagem demonstrando qualquer um dos seguintes.HIV.Infecção ativa ou anterior pelo vírus da hepatite B definida como teste positivo para antígeno de superfície da hepatite B ou teste positivo para anticorpo central da hepatite B ou DNA do HBV detectável.Infecção ativa pelo vírus da hepatite C definida como teste positivo para anticorpos da hepatite C seguido por RNA do HCV detectável ou se um participante está atualmente recebendo terapia antiviral para hepatite C.Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária ativa e clinicamente significativa com base no julgamento do Investigador.
Sites
Hospital de Clínicas de Porto Alegre - HCPA/UFRGS
Incorporando
PatrocinadorSanofi
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Fenilcetonúria
Requisitos
Até 65 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05972629
