Última atualização há 34 dias
Estudo clínico para participantes com Neuroblastoma de Alto Risco Recém-Diagnosticado
93 pacientes em todo o mundo
Naxitamabe Adicionado à Indução para Neuroblastoma de Alto Risco Recém-Diagnosticado
Disponível em United States, Brazil
Este é um ensaio clínico prospectivo, multicêntrico em indivíduos com neuroblastoma de alto risco recém-diagnosticado para avaliar a eficácia e a segurança da administração de naxitamabe com terapia de indução padrão.
Todos os indivíduos serão acompanhados quanto à resposta da doença, sobrevida livre de eventos, sobrevida global e toxicidade. A extensão da doença será medida e avaliada quanto a alterações ao longo do estudo. Todas as análises de eficácia serão realizadas na população avaliável, que consistirá em todos os indivíduos incluídos (indivíduos que iniciarem tratamento com naxitamabe em combinação com GM-CSF mais terapia de indução padrão) e que apresentarem doença mensurável no início do estudo.
O regime inicial de quimioterapia de indução utilizará a administração sequencial de 5 ciclos de quimioterapia multiagente. Naxitamabe será adicionado a todos os 5 ciclos de indução.
Todos os indivíduos serão acompanhados quanto à resposta da doença, sobrevida livre de eventos, sobrevida global e toxicidade. A extensão da doença será medida e avaliada quanto a alterações ao longo do estudo. Todas as análises de eficácia serão realizadas na população avaliável, que consistirá em todos os indivíduos incluídos (indivíduos que iniciarem tratamento com naxitamabe em combinação com GM-CSF mais terapia de indução padrão) e que apresentarem doença mensurável no início do estudo.
O regime inicial de quimioterapia de indução utilizará a administração sequencial de 5 ciclos de quimioterapia multiagente. Naxitamabe será adicionado a todos os 5 ciclos de indução.
Giselle Sholler
1Locais de pesquisa
93Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Neuroblastoma
Medicação / medicamento a ser usado
Naxitimab
requisitos para o paciente
Até 21 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico: Os participantes devem ter um diagnóstico de neuroblastoma ou ganglioneuroblastoma (nodular ou misto) verificado por histologia ou demonstração de aglomerados de células tumorais na medula óssea com metabólitos urinários de catecolaminas elevados. Os participantes com os seguintes estágios da doença no diagnóstico são elegíveis, se atenderem aos outros critérios especificados.Sujeitos com neuroblastoma recém-diagnosticado com doença em estágio M segundo o INRGSS com qualquer uma das seguintes características.Amplificação de MYCN (> aumento de 4 vezes nos sinais de MYCN em comparação com os sinais de referência), independentemente de características biológicas adicionais; OU.365 dias a ≥ 547 dias de idade sem amplificação de MYCN, mas com características biológicas desfavoráveis, como histologia desfavorável (INPC) ou tumor diploide (índice de DNA=1) ou a presença de qualquer aberração cromossômica segmentar (SCA) (perda somática de número de cópias em 1p, 3p, 4p ou 11q ou ganho somático de número de cópias em 1q, 2p ou 17q); OU.Idade > 547 dias de idade independentemente das características biológicas.Sujeitos com neuroblastoma recém-diagnosticado com doença em estágio MS do INRGSS com qualquer um dos seguintes.Amplificação de MYCN (> aumento de 4 vezes nos sinais de MYCN em comparação com os sinais de referência); OU.365 dias até ≥ 547 dias (18 meses) de idade sem amplificação de MYCN, mas com características biológicas desfavoráveis, como histologia desfavorável (INPC) ou tumor diploide (índice de DNA=1) ou SCA conforme acima.Sujeitos com neuroblastoma diagnosticado recentemente, doença em estágio L2 do INRGSS com qualquer um dos seguintes.Amplificação de MYCN (> aumento de 4 vezes nos sinais de MYCN em comparação com os sinais de referência); OU.18 meses a <5 anos de idade sem amplificação de MYCN, mas com histologia desfavorável (INPC); OU.≥5 anos de idade sem amplificação de MYCN, mas com INPC indiferenciado ou pouco diferenciado Sujeitos com neuroblastoma recém-diagnosticado em estágio L1 do INRGSS, doença incompletamente ressecada com amplificação de MYCN.Sujeitos com mais de 547 dias de idade, inicialmente diagnosticados com doença em estágio L1, L2 ou MS do INRGSS, que progrediram para estágio M sem quimioterapia prévia, podem se inscrever dentro de 4 semanas da progressão para estágio M.Sujeitos com idade ≥ 365 dias inicialmente diagnosticados com doença em estágio L1 do INRGSS com amplificação de MYCN que progridem para estágio M sem terapia sistêmica podem se inscrever dentro de 4 semanas da progressão para estágio M.Os participantes devem ter idade ≤ 21 anos no diagnóstico inicial.Os participantes devem ter >12 meses de idade no momento da inclusão.Função cardíaca adequada definida como.Fração de encurtamento de ≥ 27% por ecocardiograma, ou.Fração de ejeção de ≥ 50% por avaliação por radionuclídeo ou ecocardiograma.A função hepática adequada deve ser demonstrada, definida como.Bilirrubina total ≤ 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade E.ALT (SGPT) < 5 x limite superior da normalidade (ULN) para a idade.Os participantes devem ter função renal adequada, definida como.Para indivíduos < 17 anos de idade: taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) calculada a partir da equação Bedside Schwartz (em unidades de mL/min/1,73 m2) ou por meio de TFG por radioisótopo de ≥ 70 mL/min/1,73 m2. A equação Bedside Schwartz é: [(0,413) X (altura em cm)] / SCr.Para indivíduos ≥17 anos de idade: taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) calculada pela fórmula de Cockcroft e Gault (em unidades de mL/min/1,73 m2) ou via TFG por radioisótopo de ≥ 70 mL/min/1,73 m2. A fórmula de Cockcroft e Gault é: [(140-idade) x (peso em kg) x (0,85 se mulher)] / (72 x SCr).OU um clearance de creatinina urinária de 24 horas ≥ 70 mL/min/1,73 m2.É necessário um teste sérico de gravidez negativo para participantes com potencial para engravidar (≥13 anos de idade ou após o início da menstruação).Tanto os participantes do estudo pós-púberes do sexo masculino quanto feminino devem estar dispostos a usar um método contraceptivo altamente eficaz (ou seja, que alcance uma taxa de falha de <1% ao ano quando usado de forma consistente e correta) desde o momento do consentimento informado (e do assentimento, conforme aplicável) até 6 meses após a descontinuação do tratamento do estudo. Tais métodos incluem: contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestógeno) associada à inibição da ovulação (oral, intravaginal, transdérmica), contracepção hormonal apenas com progestógeno associada à inibição da ovulação (oral, injetável, implantável), dispositivo intrauterino (DIU), sistema intrauterino de liberação de hormônio (SIU), oclusão tubária bilateral, parceiro vasectomizado, abstinência sexual.Consentimento Informado: Todos os participantes e/ou responsáveis legais devem assinar o consentimento informado por escrito. O assentimento, quando apropriado, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais e os regulamentos locais aplicáveis.
- Sujeitos com menos de 1 ano de idade.Sujeitos com idade entre 12 e 18 meses com estágio M do INRGSS e todos os sujeitos no estágio L2 com características biológicas favoráveis (ou seja, MYCN não amplificado, histologia favorável e índice de DNA > 1) não são elegíveis.Sujeitos que tenham recebido terapia sistêmica prévia, exceto por radiação de emergência localizada em sítios de doença com risco de vida ou de comprometimento funcional e/ou no máximo 1 ciclo de quimioterapia.Tratamento com imunossupressor (esteroides tópicos, inalados e de emergência de curto prazo excluídos) nas 4 semanas anteriores à inclusão.Função pulmonar inadequada definida como evidência de dispneia em repouso, intolerância ao exercício e/ou necessidade crônica de oxigênio. Além disso, oximetria de pulso em ar ambiente < 94% e/ou testes de função pulmonar anormais, se essas avaliações forem clinicamente indicadas.Grávida ou amamentando (OBS.: o leite materno não pode ser armazenado para uso futuro enquanto a mãe estiver sendo tratada no estudo.).Sujeitos recebendo qualquer medicamento investigacional concomitantemente.Sujeitos com qualquer outra condição médica, incluindo, entre outras, síndromes de má absorção, doença mental ou abuso de substâncias, consideradas pelo Investigador como provavelmente interferindo na interpretação dos resultados ou que interfeririam na capacidade de um sujeito de assinar ou na capacidade do responsável legal de assinar o consentimento informado, e na capacidade do sujeito de cooperar e participar do estudo.Sujeitos com uma doença intercorrente significativa (qualquer problema médico sério em curso não relacionado ao câncer ou ao seu tratamento) que não esteja abrangida pelos critérios de exclusão detalhados e que se espera que interfira na ação dos medicamentos experimentais (IMPs) ou aumente significativamente a gravidade das toxicidades experimentadas com o tratamento do estudo.
Sites
Grupo de Apoio Ao Adolescente E A Crianca Com Cancer - GRAACC
Incorporando
PatrocinadorGiselle Sholler
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Neuroblastoma
Requisitos
Até 21 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05489887
