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Ensaio clínico para pacientes com obesidade devido à síndrome de Prader-Willi

30 pacientes em todo o mundo

Estudo de fase 2, aleatório, em dupla ocultação, controlado por placebo, de setmelanotide em combinação com diazóxido em doentes com síndrome de Prader-Willi.

Disponível em Argentina

Este é um estudo em duas fases concebido para avaliar a eficácia e a segurança do setmelanotide em combinação com diazóxido em doentes com obesidade devida à síndrome de Prader-Willi (SPW) com idades compreendidas entre os 12 e os 65 anos.

Worldwide Clinical Trials

1Locais de pesquisa

30Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Doenças raras

Doença de prader-willi

requisitos para o paciente

Até 65 anos

Todos os gêneros

Requisitos médicos

: Diagnóstico confirmado de PWS conforme determinado pelo investigador no momento da seleção.
Idade entre 12 e 65 anos, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado e/ou consentimento.
Hiperfagia definida por uma pontuação total no Questionário de Hiperfagia, Ensaios Clínicos (HQ-CT) maior ou igual a 13 na seleção.
IMC maior ou igual a 30 kg/m2 para pacientes com 18 anos ou mais, ou IMC igual ou menor que 2 desvios padrão acima da mediana de referência de crescimento da OMS para crianças de 5 a 19 anos.
O paciente ou o pai, mãe ou tutor deve ser capaz de se comunicar bem com o investigador, entender e cumprir os requisitos do ensaio (incluindo a administração de medicamentos orais [BiD] e o regime de injeção uma vez ao dia [QD] e todos os outros procedimentos do ensaio) e compreender o consentimento/esclarecimento informado por escrito. Pacientes que não possam cumprir com os procedimentos do ensaio não devem ser inscritos.
Ser capaz de cumprir com os requisitos contraceptivos descritos.
Viver em um ambiente de cuidado estável (por exemplo, com pais ou em instituição de cuidado crônico) durante pelo menos 6 meses antes da seleção, com um cuidador que tenha cuidado do paciente por pelo menos 6 meses antes da seleção.
Estar disposto a assinar o consentimento informado e/ou esclarecimento.
O tratamento atual com terapias hormonais pituitárias anteriores é permitido: Terapia com hormônio de crescimento, Hipogonadismo, Hipotireoidismo central, Insuficiência adrenal central.

: 1. Perda de peso maior que 3% nos últimos 3 meses.
2. Cirurgia ou procedimento metabólico e bariátrico (MBS) (por exemplo, derivação gástrica/banda/manguito, mudança duodenal, balão gástrico, barreira intestinal, etc.) nos últimos 6 meses. Todos os pacientes com histórico de cirurgia bariátrica ou procedimentos devem ser analisados com o patrocinador antes da inscrição.
3. Qualquer um dos seguintes valores laboratoriais anormais na triagem:
a. Diabetes diagnosticada (tipo I ou II) ou glicose em jejum maior ou igual a 126 mg/dl (7 mmol/l) e/ou HbA1c maior ou igual a 6,5% na triagem
b. Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) menor que 30 ml/min/1,73 m² na triagem. Em pacientes com mais de 18 anos, deve-se usar a equação da Colaboração Epidemiológica de Doença Renal Crônica (CKD-EPI) para calcular a eGFR.
c. Alanina transaminase (ALT) ou aspartato transaminase (AST) maior ou igual a 3 ULN
d. Bilirrubina total maior ou igual a 2 ULN
e. T4 livre e/ou T4 fora do intervalo de referência
f. Níveis de IGF-1 fora da faixa de referência para sexo, idade e estágio puberal
4. Diagnóstico documentado de distúrbios psiquiátricos importantes e instáveis atuais (por exemplo, transtorno depressivo maior, transtorno bipolar, esquizofrenia, etc.) ou piora documentada da condição psiquiátrica que exigiu mudanças no regime de tratamento nos últimos 2 anos, ou outros riscos psiquiátricos relacionados que o investigador considere que possam interferir na conformidade com o ensaio ou na segurança do paciente.
5. Depressão ou tendência suicida clinicamente significativa, definida por qualquer ideação suicida de tipo 4 ou 5 na Escala de Gravidade da Ideação Suicida de Columbia (C-SSRS) durante a triagem, qualquer tentativa de suicídio na vida do paciente, qualquer comportamento suicida no último mês ou uma pontuação de 15 ou maior no Questionário de Saúde do Paciente-9 (PHQ-9) durante o processo de triagem.
6. Doença pulmonar, cardiovascular, endócrina/metabólica, hepática ou oncológica atual e clinicamente significativa que é considerada grave o suficiente para interferir no ensaio e/ou confundir os resultados.
7. Pressão arterial sistólica maior que 160 mmHg e/ou pressão arterial diastólica maior que 100 mmHg na posição supina durante a visita de triagem.
8. Doença hepática significativa atual que não seja doença hepática gordurosa associada a disfunção metabólica (MAFLD) ou esteatohepatite associada a disfunção metabólica (MASH). Pacientes com MAFLD ou MASH não serão excluídos com base neste critério.
9. Histórico ou antecedentes familiares próximos (pais ou irmãos) de melanoma ou histórico de albinismo oculocutâneo do paciente.
10. Achados dermatológicos significativos relacionados a melanoma ou lesões cutâneas premelanômicas (excluindo lesões de células basais ou escamosas não invasivas), determinados como parte de uma avaliação cutânea abrangente realizada pelo investigador ou pessoa designada durante a triagem. Se lesões preocupantes forem identificadas durante a triagem, o paciente deve ser excluído e o investigador deve seguir as melhores práticas para o encaminhamento dermatológico.
11. Na opinião do investigador, o paciente não é apto para participar no ensaio.
12. Participação em qualquer ensaio clínico com um fármaco/dispositivo em investigação dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes do primeiro dia de administração da dose.
13. Inscritos anteriormente em um ensaio clínico que envolvia setmelanotida ou diazóxido/liberação controlada de diazóxido colina (DCCR) ou qualquer exposição prévia a setmelanotida ou diazóxido/DCCR.
14. Hipersensibilidade ao princípio ativo ou a qualquer um dos excipientes dos medicamentos em investigação (ativo e placebo), tiazidas ou sulfonamidas.
15. Mulheres grávidas ou em período de lactação, ou que estejam planejando ou desejem engravidar durante o ensaio.

Sites

Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes

Incorporando

Sarmiento 315, Quilmes, Buenos Aires, Argentina

PatrocinadorWorldwide Clinical Trials

Patologias

Doença de prader-willi

Requisitos

Até 65 anosTodos os gêneros

ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov

NCT0000000