Pacientes pediátricos de 1 a 6 anos com APDS

A Parte I consistirá em um período de 12 semanas para avaliar a segurança e eficácia do tratamento com leniolisibe. A Parte II consistirá em uma extensão de acompanhamento de segurança de longo prazo por 1 ano, com uma possível análise provisória. As doses de leniolisibe a serem usadas no estudo foram selecionadas com base em dados de segurança, tolerabilidade, farmacocinética e PDx do estudo de fase 2/3 em adultos, bem como dados de modelagem farmacocinética. Em ambas as partes do estudo, o leniolisibe será administrado por via oral com base no peso.