Cada 30 de mayo, el mundo se une para visibilizar la esclerosis múltiple (EM), una enfermedad neurológica crónica que afecta a millones de personas. Este año, el foco está puesto en la investigación científica, con resultados prometedores que podrían cambiar el futuro de quienes viven con formas progresivas de la enfermedad.
¿Qué es la esclerosis múltiple secundaria progresiva?
La esclerosis múltiple secundaria progresiva (EMSP) es una forma avanzada de EM que aparece después de una etapa inicial de brotes y remisiones. Con el tiempo, muchas personas desarrollan una progresión constante de la discapacidad, incluso sin recaídas visibles. Hoy, no existen tratamientos aprobados específicamente para la EMSP sin recaídas, lo que hace urgente encontrar nuevas opciones terapéuticas.
¿Qué es el tolebrutinib?
El tolebrutinib es un medicamento oral en investigación que actúa sobre células inmunitarias responsables de la inflamación crónica del sistema nervioso central. Pertenece a la familia de los inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) y puede cruzar la barrera hematoencefálica, actuando directamente en el cerebro. Esto lo convierte en un candidato esperanzador para tratar la EM secundaria progresiva sin recaídas.
Resultados del estudio HERCULES
Un reciente estudio internacional publicado en The New England Journal of Medicine evaluó la eficacia del tolebrutinib en 1.131 personas con EM secundaria progresiva sin recaídas. Durante un seguimiento de más de dos años, los resultados fueron contundentes:
- El riesgo de progresión de la discapacidad (confirmada y sostenida por 6 meses) se redujo en un 31% en quienes tomaron tolebrutinib.
- Solo el 22,6% de los participantes tratados progresó, frente al 30,7% en el grupo placebo.
- Aunque se reportaron algunos efectos adversos (como alteraciones hepáticas leves), la mayoría fueron manejables.
¿Por qué es importante este avance para la esclerosis múltiple secundaria progresiva?
La progresión silenciosa de la EM, sin brotes, ha sido difícil de tratar. Este estudio representa un avance concreto hacia terapias dirigidas a detener esa progresión. Es el primer paso hacia una posible aprobación de tratamientos para la EM secundaria progresiva sin recaídas, una población históricamente sin opciones efectivas.
En el marco del Día Mundial de la Esclerosis Múltiple, esta noticia subraya la importancia de seguir apostando a la investigación clínica. Cada ensayo clínico representa una oportunidad para generar conocimiento, mejorar tratamientos y cambiar vidas.
Fuentes:
- Fox RJ, Bar-Or A, Traboulsee A, et al.
Tolebrutinib in Nonrelapsing Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
New England Journal of Medicine. 2025;392(19):1883-1892.
DOI: 10.1056/NEJMoa2415988 - ClinicalTrials.gov
Estudio HERCULES – NCT04411641
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04411641 - MS International Federation – World MS Day
https://worldmsday.org
