Última atualização há 11 dias
Um Estudo de Fase III para Avaliar o Efeito do AZD0780 sobre o LDL-C em Pacientes com HeFH
405 pacientes em todo o mundo
Disponível em Chile, Brazil, Argentina, United States
Este é um estudo de Fase III randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos para avaliar o efeito na redução de LDL-C e a segurança e tolerabilidade de AZD0780 versus placebo, administrado como xx mg uma vez ao dia por via oral, além de um regime de redução de lipídios maximamente tolerado, incluindo terapia com estatinas maximamente toleradas. A população-alvo são adultos ≥ 18 anos de idade com HeFH, com ASCVD e LDL-C ≥ 55 mg/dL, ou sem ASCVD clínica e LDL-C ≥ 70 mg/dL. O estudo será realizado em aproximadamente 170 centros em cerca de 25 países.
O período de triagem é de até 14 dias (e pode ser estendido condicionalmente), começa na data de consentimento informado assinado e termina no dia anterior à visita de randomização. Os participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para AZD0780 ou placebo por um período de tratamento de 52 semanas e um acompanhamento de segurança de 10 dias. Aqueles randomizados para o grupo AZD0780 receberão AZD0780 xx mg oralmente uma vez ao dia durante o período de tratamento, enquanto aqueles no grupo placebo receberão placebo correspondente. O estudo incluirá aproximadamente 405 participantes randomizados. Um comitê independente de monitoramento de dados revisará, regularmente, os dados acumulados do estudo, avaliará os efeitos adversos do IMP e fará recomendações sobre a interrupção ou modificação do estudo.
AstraZeneca
405Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hipercolesterolemia
Hipercolesterolemia familiar
Medicação / medicamento a ser usado
Colesterol de Lipoproteína de Baixa Densidade
requisitos para o paciente
De 18 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- ≥ 18 anos de idade no momento da assinatura do ICF.Diagnóstico de HeFH por confirmação genética ou um diagnóstico clínico definitivo, ou seja, uma pontuação > x usando a Rede de Lipídios Holandesa ou equivalente conforme os algoritmos diagnósticos internacionalmente aceitos.Soro em jejum pelo laboratório central na triagem conforme segue: LDL-C ≥ 55 mg/dL (≥ 1,4 mmol/L) em participantes com HeFH e ASCVD clínica ou ≥ 70 mg/dL (≥ 1,8 mmol/L) em HeFH sem ASCVD clínica.Os participantes devem estar recebendo um regime de redução de lipídios maximamente tolerado, incluindo uma estatina maximamente tolerada.Os participantes devem alcançar uma dose estável (> 28 dias) de terapias para redução de lipídios antes da triagem.Participantes que forem considerados pelo médico assistente como não tolerando estatinas de alta intensidade podem ser incluídos se tratados com uma dose de estatina de baixa ou moderada intensidade.Os participantes que não recebem estatinas devem ter efeitos colaterais intoleráveis documentados de pelo menos 2 estatinas diferentes, incluindo uma na menor dose padrão ou em um medicamento crônico que proíba o uso de uma estatina.
- Hipercolesterolemia familiar homozigótica, aferese de LDL ou aferese plasmática dentro de 12 meses antes da triagem, ou qualquer outra doença ou condição subjacente conhecida que possa interferir na interpretação dos resultados do estudo clínico conforme julgado pelo Investigador.Qualquer um dos seguintes valores laboratoriais na triagem.eGFR calculado < 15 mL/min/1,73 m2.AST ou ALT > 3 × ULN.TBL > 2 × ULN exceto para pacientes com síndrome de Gilbert, onde TBL 3 × ULN é aceitável desde que a bilirrubina direta < 1,5 × ULN.Triglicerídeos em jejum ≥ 400 mg/dL (≥ 4,52 mmol/L).Creatina quinase > 5 × ULN.Relação albumina-creatinina urinária ≥ 500 mg/g.Diabetes mellitus tipo 2 não controlado definido como HbA1C ≥ 9,5% na triagem.Hipotireoidismo inadequadamente tratado definido como TSH > 1,5 ULN na triagem ou participantes cuja terapia de reposição de tireoide foi iniciada ou modificada nos últimos 3 meses anteriores à triagem.Uso de mipomersen ou lomitapide dentro de 12 meses antes da triagem ou uso planejado durante o estudo.Uso de gemfibrozil dentro de 1 semana antes da triagem ou uso planejado durante o estudo.Uso de inibidores de PCSK-9: evolocumabe/alirocumabe dentro de 12 semanas da visita de triagem ou uso planejado durante o estudo ou inclisiran dentro de 18 meses da visita de triagem ou uso planejado durante o estudo.Qualquer outro inibidor de PCSK-9 aprovado utilizado dentro de 5 meias-vidas antes da visita de triagem ou uso planejado durante o estudo.
EstudoAZURE-HeFH
PatrocinadorAstraZeneca
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Hipercolesterolemia familiar
Requisitos
De 18 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT07000136
