Última atualização há 3 dias
Um Estudo de Fase 3 de NTLA-2001 em ATTRv-PN
50 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil
Este é um estudo multinacional, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo com aproximadamente 50 participantes, que serão randomizados 1:1 para receber uma única infusão de nexiguran ziclumeran ou placebo. Para garantir que todos os participantes tenham a possibilidade de receber nexiguran ziclumeran, os participantes terão a opção de cruzar para o braço oposto do estudo no Mês 12 ou Mês 18, dependendo dos critérios do estudo.
Intellia Therapeutics
50Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Amiloidose
Medicação / medicamento a ser usado
TTR
Amiloidose
Polineuropatia
NTLA-2001
ATTR
ATTR-PN
ATTRv-PN
Transtirretina
Amiloidose mediada por TTR
Amiloidose, hereditária
Amiloidose, hereditária, amiloidose relacionada à transtiretina
Amiloidose polineuropática por transtiretina
TTR PN
polineuropatia TTR
nexiguran ziclumeran
nex-z
requisitos para o paciente
Até 85 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico de ATTRv-PN.Estado Funcional de Karnofsky (KPS) ≥ 60.
- Outras causas de amiloidose (amiloidose causada por proteína não TTR).Outras causas conhecidas de neuropatia sensorimotora ou autonômica.Diabetes mellitus.Insuficiência cardíaca classe III ou IV da Associação Cardiaca de Nova York.Insuficiência hepática.Infecção pelo vírus da hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).Recebimento prévio de um silenciador de TTR (pequenas moléculas de RNA interferente (siRNA) ou oligonucleotídeos antisense (ASOs)).Taxa de Filtração Glomerular Estimada < 30 mL/min/1,73 m².Incapaz ou não disposto a tomar suplementação de vitamina A durante a duração do estudo.
PatrocinadorIntellia Therapeutics
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Amiloidose
Requisitos
Até 85 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06672237
