Estudo de troca de AGA biossimilar para doença de Fabry

BIO-AGA-Fase III-001 é um ensaio clínico de mudança de Fase III, prospectivo, multicêntrico, aberto, de grupo único, controlado pela linha de base para avaliar a eficácia e a segurança de AGA BETA BS em pacientes com DF já tratados e previamente estabilizado com Fabrazyme®. O estudo será conduzido em 2 partes: um período inicial de 5 semanas (período 1) e um período de tratamento de 54 semanas (período 2). Durante o período 1 todos os participantes receberão 2 infusões intravenosas (IV) de Fabrazyme®, fornecidas pela Biosidus. Depois disso, no período 2, todos os participantes mudarão o tratamento para AGA BETA BS. Um total de até 20 participantes está planejado para o estudo. •O objetivo primário do estudo é avaliar a equivalência na eficácia entre AGA BETA BS e Fabrazyme® após 6 meses de tratamento em participantes com doença de Fabry previamente estabilizada com Fabrazyme, medindo o biomarcador da doença (razão plasmática média do marcador Lyso-Gb3 após 26 semanas de tratamento, definido como o nível plasmático do marcador Lyso-Gb3 após 26 semanas (6 meses) dividido pelo nível plasmático do marcador Lyso-Gb3 na linha de base).