Última atualização há 8 meses
Um estudo clínico para avaliar a eficácia e segurança da leriglitazona em indivíduos adultos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia cerebral
40 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Argentina, Brazil
Minoryx Therapeutics, S.L.
2Locais de pesquisa
40Pacientes no mundo
requisitos para o paciente
De 18 anos
Masculino
Requisitos médicos
- O sujeito é do sexo masculino e tem idade ≥18 anos.O paciente tem ALD progressiva, definida como lesões cerebrais GdE+.Pacientes para os quais o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) não é recomendado pelo investigador ou paciente não está disposto a se submeter ao HSCT."O sujeito tem uma pontuação Loes ≥0,5 e ≤12 na triagem."O sujeito não apresenta uma deficiência funcional importante na Pontuação de Deficiências Funcionais Principais - Função Neurológica (MFD-NFS), exceto por "cadeira de rodas" ou "incontinência total", que serão permitidas, pois são considerados sintomas esperados de AMN no curso da doença.O sujeito não apresenta comprometimento cognitivo significativo que prejudicaria sua capacidade de participar do estudo, conforme determinado pelo investigador durante a triagem.
- Paciente que teve um transplante de medula óssea (HSCT) anterior ou tratamento com terapia gênica ex-vivo (eli-Cel).O paciente tem diabetes tipo 1 ou tipo 2.O paciente tem conhecida hipersensibilidade ou intolerância ao pioglitazona ou a qualquer outra tiazolidinediona.Assunto está tomando ou tomou honokiol, pioglitazona ou outros tiazolidinedionas nos últimos 3 meses antes da triagem.Assunto com participação atual em outro estudo clínico intervencionista ou dentro de 1 mês antes da triagem."Condições médicas, neuropsiquiátricas ou sociais que, na opinião do investigador, provavelmente afetarão negativamente o risco-benefício da participação no estudo, interferirão na adesão ao estudo ou confundirão os resultados do estudo."
Sites
Hospital Universitario Austral - Pilar
Universidad Federal de São Paulo - Unifesp
EstudoCALYX
PatrocinadorMinoryx Therapeutics, S.L.
Requisitos
De 18 anosMasculino
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05819866
